Патенты автора ФРЕЙЕР Сьюзан М. (US)
МОДУЛЯЦИЯ ЭКСПРЕССИИ ГЕНТИНГТИНА // 2751847
Группа изобретений относится к биотехнологии и медицине. Предложены соединения и композиции для ослабления экспрессии мРНК и белка гентингтина у животного. Соединение содержит модифицированный олигонуклеотид, состоящий из 18 последовательных нуклеиновых оснований, приведенных в последовательности SEQ ID NO: 33, где модифицированный олигонуклеотид имеет гэп-сегмент, расположенный между 5'-фланкирующим сегментом и 3'-фланкирующим сегментом, каждый нуклеозид в 5'- и 3'- фланкирующих сегментах содержит модификацию 2'-МОЕ, межнуклеозидные связи в гэпмере являются фосфоротиоатными (Р=S), и все цитозины в гэпмере являются 5-метилцитозинами. Соединения и фармацевтические композиции на его основе применимы для лечения или профилактики болезни Гентингтона, и характеризуются высокой нейропереносимостью in vivo и низким значением IC50. 3 н. и 4 з.п. ф-лы, 93 табл., 21 пр., 10 ил.
МОДУЛЯЦИЯ ЭКСПРЕССИИ ФАКТОРА 11 // 2739594
Группа изобретений относится к биотехнологии и медицине. Предложены антисмысловые модифицированные олигонуклеотиды, композиции и способы для ингибирования экспрессии мРНК и белка фактора 11. Предложенные антисмысловые олигонуклеотиды могут быть использованы для ингибирования образования тромбов или сгустков крови, ассоциированных с патологическими изменениями стенок сосудов. Также предложены способы лечения или предупреждения тромбоэмболических осложнений у индивидуума, нуждающегося в этом, в частности, тромбоза глубокой вены, эмболии легких, инфаркта миокарда и инсульта. Ингибирование фактора 11, опосредуемое предложенными антисмысловыми олигонуклеотидами, является более безопасным и не дает эффекта отмены. 18 н. и 50 з.п. ф-лы, 169 табл., 47 пр.
АНТИСМЫСЛОВАЯ РЕГУЛЯЦИЯ ЭКСПРЕССИИ GCGR // 2598709
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Предложены соединение, способное ингибировать экспрессию рецептора глюкагона (GCGR), состоящее из 12-30 соединенных нуклеозидов, композиция, снижающая экспрессию GCGR, способы лечения метаболического заболевания, снижения или задержки начала повышения уровней глюкозы в крови, профилактики заболевания, ассоциированного с GCGR, применение предложенного соединения для приготовления лекарственного средства. Предложенные соединение, композиция и способы могут быть использованы в медицине для снижения экспрессии мРНК и белка GCGR при лечении или профилактике заболеваний, связанных с нарушением обмена веществ. 17 н. и 41 з.п. ф-лы, 31 табл., 19 пр.
МОДУЛЯЦИЯ ЭКСПРЕССИИ ФАКТОРА 11 // 2535964
Изобретение относится к области биотехнологии. Описаны антисмысловые соединения, способы снижения уровня фактора 11 и способы лечения или предупреждения тромбоэмболических осложнений у индивидуума, нуждающегося в этом. Примерами патологических состояний, которые могут быть подвергнуты лечению путем введения антисмысловых соединений, нацеленных на фактор 11, являются тромбоз, эмболия и тромбоэмболия, такие как тромбоз глубокой вены, эмболия легких, инфаркт миокарда и инсульт. Антисмысловые соединения, нацеленные на фактор 11, могут быть также использованы в качестве профилактических средств для устранения риска развития у индивидуумов тромбоза и эмболии. 5 н. и 52 з.п. ф-лы, 169 табл., 47 пр.
Изобретение относится к области молекулярной биологии. Предложен одноцепочечный модифицированный олигонуклеотид, способный ингибировать экспрессию рецептора фактора роста фибробластов 4 FGFR4, а также соответствующие композиция и способы лечения диабета, ожирения, метаболического синдрома, ингибирования экспрессии FGFR4, снижения уровня глюкозы и снижения массы тела. Изобретение может быть использовано в медицине для лечения заболеваний, обусловленных экспрессией рецептора фактора роста фибробластов 4. 7 н. и 14 з.п. ф-лы, 21 табл., 4 ил., 14 пр.
