Патенты автора ЭРНАНДЕС АЛЬКОСЕБА Рубен (ES)

Изобретение относится к области биотехнологии, а именно к конструкции нуклеиновой кислоты для генотерапии, которая содержит вариант ATP7B, в которой N-концевые участки HMA1, HMA2, HMA3 и HMA4 отсутствуют, а HMA5 и HMA6 присутствуют. Также раскрыты экспрессирующий вектор, клетка-хозяин, вирион, набор, фармацевтическая композиция и их применения для лечения состояния, вызванного недостаточностью или нарушением функции медь-транспортирующей АТФазы 2. Изобретение также относится к способу получения вириона и способу лечения состояния у пациента, вызванного недостаточностью или нарушением функции медь-транспортирующей АТФазы. Изобретение применяют для лечения состояний, ассоциированных с недостаточностью или нарушением функции медь-транспортирующей АТФазы 2, в частности для лечения болезни Вильсона. 11 н. и 17 з.п. ф-лы, 14 ил., 8 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии. Предложен аденовирусный вектор-помощник для получения рекомбинантного аденовируса с высокой емкостью. Указанные вектора позволяют разрабатывать системы для создания в клетках рекомбинантных аденовирусов с высокой емкостью, и которые оптимально уменьшают загрязнение указанных аденовирусов с высокой емкостью аденовирусами-помощниками. Изобретение может быть использовано в клеточной технологии. 8 н. и 20 з.п.ф-лы, 14 ил., 5 пр.

 


Наверх