Патенты автора ЙЕНСЕН Томас Киркегор (DK)
СОСТАВ С АРИМОКЛОМОЛОМ // 2745292
Изобретение относится к фармацевтической промышленности, а именно к составу на основе N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил-хлорида, его стереоизомеров и их солей присоединения кислоты. Фармацевтический состав с длительным высвобождением в пероральной лекарственной форме, содержащий: a. активный фармацевтический ингредиент, выбранный из N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил-хлорида, его стереоизомеров и их солей присоединения кислоты, и b. контролирующее высвобождение вспомогательное вещество, причем указанное контролирующее высвобождение вспомогательное вещество обеспечивает длительное высвобождение указанного активного фармацевтического ингредиента, и указанный состав снижает ингибирование ОСТ2 по сравнению с эквивалентным количеством N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил-хлорида, его стереоизомеров и их солей присоединения кислоты, вводимых с помощью пероральной лекарственной формы с немедленным высвобождением и/или с помощью болюсной IV инъекции, и где активный фармацевтический ингредиент присутствует в одной лекарственной форме или единице состава в общем количестве 5-1000 мг на дозу, причем указанный состав обеспечивает Сmax, меньшую или равную 10 мкМ. Вышеописанный состав эффективно снижает ингибирование ОСТ2 по сравнению с эквивалентным количеством N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил-хлорида, его стереоизомеров и их солей присоединения кислоты, вводимых с помощью пероральной лекарственной формы с немедленным высвобождением и/или с помощью болюсной IV инъекции. 45 з.п. ф-лы, 27 табл., 4 пр., 17 ил.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Предложены применение производного гидроксиламина, способного повышать внутриклеточную концентрацию Hsp70, для лечения лизосомальной болезни накопления, а также его применение для производства лекарственного средства и лекарственное средство для лечения лизосомальной болезни накопления. Предложенное производное гидроксиламина, которое, в частности, может представлять собой бимокломол, аримокломол или их структурные аналоги, усиливает экспрессию гена Hsp70 и тем самым повышает внутриклеточную концентрацию Hsp70. Предложенное лекарственное средство, представляющее собой производное гидроксиламина, способное повышать внутриклеточную концентрацию Hsp70, может эффективно реверсировать патологию лизосомальных болезней накопления. Предложенное применение производного гидроксиламина и лекарственное средство могут быть использованы в медицине для лечения лизосомальных болезней накопления. 3 н. и 15 з.п. ф-лы, 16 ил., 2 табл., 3 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии. Настоящее изобретение относится к области модуляции ферментативной активности посредством использования взаимодействия между молекулярным шапероном Hsp70 и лизосомальным фосфолипидом бис(моноацилглицеро)фосфатом (BMP). Взаимодействие Hsp70-BMP модулирует активность ферментов лизосомального компартмента, взаимодействующих с BMP, и, таким образом, настоящее изобретение представляет средства реверсирования патологии лизосомных болезней накопления. Изобретение может быть использовано в медицине. 3 н. и 18 з.п.ф-лы, 16 ил., 2 табл., 3 пр.
