Патенты автора Старостина Ирина Георгиевна (RU)
Изобретение относится к области биотехнологии и касается кДНК, кодирующей дисферлин человека, генно-инженерной конструкции, в которую клонирована такая кДНК, рекомбинантного аденовируса и фармацевтической композиции. Описанная генно-инженерная конструкция содержит экспрессионный плазмидный аденовирусный вектор pAd/CMV/V5-DEST, в который клонирована по сайтам для рекомбинации attB1 и attB2 кодон-оптимизированная кДНК, имеющая последовательность, представленную в SEQ ID NO: 1 и кодирующая дисферлин человека. Рекомбинатный репликационно дефектный аденовирус серотипа 5 получают с применением такой генно-инженерной конструкции и включают в фармацевтическую композицию в эффективном количестве. Изобретения позволяют восстановить нарушенную экспрессию и/или функцию белка дисферлина в скелетной поперечно-полосатой мышечной ткани и вызывать стабильный положительный эффект. 4 н.п. ф-лы, 2 ил.
