Патенты автора КУИНН Энтони (US)

Настоящее изобретение относится к медицинской биотехнологии. Заявлено применение слитого белка, содержащего выделенную рекомбинантную человеческую растворимую эктонуклеотидпирофосфатазу/фосфодиэстеразу (sNPP1) и Fc-область иммуноглобулина, фармацевтической композиции, содержащей данный слитый белок, в получении лекарственного средства для лечения эластической псевдоксантомы (РХЕ). Заявлено применение слитого белка в изготовлении лекарственного средства для лечения дефицита NPP1 или заболевания, ассоциированного с NPP1. Изобретение обеспечивает терапию для эффективного ингибирования кальцификации сосудов предпочтительно без вызывания остеомаляции. Также позволяет получить эффективное и безопасное лекарственное средство для лечения IIAC, кальцификации сосудов при хроническом заболевании почек (VCCKD), эластической псевдоксантомы (РХЕ), инсулинорезистентности, гипофосфатемического рахита и окостенения задней продольной связки позвоночника. 3 н. и 21 з.п. ф-лы, 2 табл., 33 ил., 8 пр.

Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой применение гибридного белка NPP1 в изготовлении лекарственного средства для лечения состояний, связанных с кальцификацией, где указанный белок NPP1 содержит NPP1-компонент, нацеливающий фрагмент и Fc-участок иммуноглобулина, где указанный нацеливающий фрагмент содержит четыре или более последовательных отрицательно заряженных аминокислотных остатка. Изобретение позволяет расширить ассортимент лекарственных средств для лечения состояний, связанных с кальцификацией. 11 з.п. ф-лы, 29 ил., 1 табл., 5 пр.

Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой выделенный гибридный белок NPP1, обладающий ферментативной активностью NPP1, содержащий NPP1-компонент и Fc-участок иммуноглобулина. При этом NPP1-компонент содержит богатый цистеином участок и С-концевой каталитический домен NPP1, а Fc-участок расположен на С-конце относительно NPP1-компонента. Указанный NPP1-компонент имеет аминокислотную последовательность P99-D925 из SEQ ID NO: 1, а указанный Fc-участок представляет собой Fc-участок IgG1. Изобретение относится также к нуклеиновой кислоте, кодирующей такой белок, и к векторам экспрессии и репликации, содержащим нуклеиновую кислоту. Изобретение позволяет получить эффективный белок с активностью NPP1. 4 н. и 6 з.п. ф-лы, 29 ил., 1 табл., 5 пр.

Изобретение относится к медицине и может быть использовано для лечения пациента-человека с дефицитом кислой лизосомной липазы (КЛЛ). Для этого указанному пациенту-человеку вводят рекомбинантную КЛЛ человека в количестве, эффективном для снижения уровня трансаминазы печени в сыворотке или крови до нормального уровня. При этом указанную рекомбинантную КЛЛ человека вводят от одного раза примерно каждые 7 дней до одного раза примерно каждые 30 дней и указанное введение является достаточным для уменьшения поражения печени у указанного пациента-человека. Изобретение обеспечивает лечение дефицита КЛЛ, таких как болезнь Вольмана, болезнь накопления эфиров холестерина (БНЭХ), как на ранних, так и на поздних этапах развития заболевания. 31 з.п. ф-лы, 19 ил., 12 табл., 18 пр.

 


Наверх