Патенты автора ОКХАМАФЕ Аугустус О. (US)
Группа изобретений относится к области медицины и предназначена для лечения заболевания нейрональным цероидным липофусцинозом (CLN2). Препарат для лечения CLN2-заболевания содержит рекомбинантную трипептидилпептидазу-1 человека (rhTPP1), причем rhTPP1 содержит аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 1 или ее фрагмент. Указанный препарат содержит rhTPP1 в концентрации от 25 мг/мл до 35 мг/мл, калия хлорид в концентрации от 0,01 мг/мл до 1 мг/мл, магния хлорид гексагидрат в концентрации от 0,01 мг/мл до 1 мг/мл и кальция хлорид дигидрат в концентрации от 0,01 мг/мл до 1 мг/мл, рН составляет 6,5. Указанный препарат предназначен для производства лекарственного средства для лечения заболевания нейрональным цероидным липофусцинозом (CLN2). Также обеспечивается композиция для лечения CLN2-заболевания, содержащая дозу rhTPP1, эффективную для сохранения физиологической функции или замедления или снижения степени ухудшения физиологической функции у субъекта, причем физиологическая функция является речевой функцией, двигательной функцией, зрением или функцией питания, причем rhTPP1 содержит аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 1 или ее фрагмент. Указанная композиция содержит rhTPP1 в концентрации от 25 мг/мл до 35 мг/мл, калия хлорид в концентрации от 0,01 мг/мл до 1 мг/мл, магния хлорид гексагидрат в концентрации от 0,01 мг/мл до 1 мг/мл и кальция хлорид дигидрат в концентрации от 0,01 мг/мл до 1 мг/мл, и где рН композиции составляет 6,5. Использование группы изобретений обеспечивает эффективную остановку прогрессирования заболевания CLN2 при лечении субъектов с CLN2 или у которых имеется семейный анамнез CLN2. 4 н. и 9 з.п. ф-лы, 10 ил., 6 табл., 3 пр.
Группа изобретений относится к области биотехнологии. Предложен способ получения композиции, содержащей очищенный рекомбинантный фермент N-ацетилгалактозамин-6-сульфатазу (GALNS) человека, где фермент GALNS включает аминокислотную последовательность, идентичную по меньшей мере на 95% аминокислотам 27-522 последовательности SEQ ID NO:4. Предложены композиции, включающие эффективное количество рекомбинантного фермента N-ацетилгалактозамин-6-сульфатазы (GALNS) человека. Группа изобретений позволяет получать большое количество фермента GALNS человека, 98% которого представлено в форме предшественника, и может быть использована в производстве лекарственного средства для лечения мукополисахаридоза IVa типа (МПС IVa) или синдрома Моркио типа А. 5 н. и 4 з.п. ф-лы, 19 ил., 19 табл., 14 пр.
ВАРИАНТЫ НАТРИЙУРЕТИЧЕСКОГО ПЕПТИДА С-ТИПА // 2573911
Изобретение относится к области генной инженерии, конкретно к получению натрийуретического пептида C-типа (CNP), и может быть использовано в медицине. Получают пептид структуры PGQEHPNARKYKGANKKGLSKGCFGLKLDRIGSMSGLGC (Pro-Gly-CNP37), который используют для лечения дегенеративных костных патологий, отвечающих на CNP. Изобретение позволяет увеличить по сравнению с нативным CNP время полужизни в плазме за счет пониженной способности связываться с эндопептидазой и пониженной аффинности к рецептору NPR-C при сохранении функциональности CNP. 7 н. и 10 з.п. ф-лы, 83 ил., 17 табл., 19 пр.
Группа изобретений относится к области фармацевтики, в частности, к фармацевтичекой композиции для лечения фенилкетонурии, которая содержит эффективное количество варианта фенилаланин-аммиак-лиазы Anabaena variabilis (AvPAL), где указанный вариант дополнительно содержит полиэтиленгликоль, а также фармацевтически приемлемый носитель, содержащий стабилизатор, где стабилизатор представляет собой L-фенилаланин, транс-коричную кислоту или бензойную кислоту. Заявлены также способ лечения фенилкетонурии и способ снижения концентрации фенилаланина в крови у субъекта. Группа изобретений обеспечивает использование прокариотического PAL, который обладает более высокой фенилаланин-конвертирующей активностью и/или более низкой иммуногенностью, по сравнению с PAL дикого типа. 3 н. и 53 з.п.ф-лы, 19 пр., 11 табл., 19 фиг.
