Патенты автора Томас ШЛАКЕ (DE)

Изобретение относится к вариантам молекулы полимерного носителя, к комплексу полимерного носителя с грузом, к способу получения молекулы полимерного носителя, а также к фармацевтической композиции и вакцине. В одном из вариантов молекула полимерного носителя имеет следующую формулу (I): L-P1-S-[S-P2-S]n-S-P3-L и дополнительно содержит в структуре по меньшей мере один аминокислотный компонент (АА)x. При этом АА является аминокислотой, x означает целое число, выбранное из диапазона от 1 до 100. Если аминокислотный компонент (ΑΑ)x присутствует в структуре, то он является линкером между Р1 или Р3 и компонентом L. Если компонент L отсутствует, то по меньшей мере один аминокислотный компонент (АА)x является частью Ρ1 или Ρ3. Компоненты Р1 и Р3 различны или идентичны по отношению друг к другу и представляют линейную или разветвленную цепь гидрофильного полимера полиэтиленгликоля (ПЭГ); Р2 является катионным или поликатионным пептидом или белком длиной от 3 до 100 аминокислот, или катионным или поликатионным полимером с молекулярной массой от 0,5 кДа до 30 кДа; -S-S является дисульфидной связью; L означает необязательный лиганд, n означает целое число, выбранное из диапазона от 1 до 50. По второму варианту молекула полимерного носителя имеет формулу (Ia) где а+b=n, где n имеет значение 1, 2, 3, 4 или 5 до 10; а означает целое число, выбранное независимо от целого числа b из диапазона от 1 до 50, b означает целое число, выбранное независимо от целого числа а из диапазона от 1 до 50. Отдельные компоненты [S-P2-S] и [S-(AA)x-S] присутствуют в каком-либо порядке в подформуле {[S-P2-S]a[S-(AA)x-S]b}. Комплекс полимерного носителя с грузом сформирован молекулой полимерного носителя и нуклеиновой кислотой. Фармацевтическая композиция и вакцина включает комплекс полимерного носителя с грузом и необязательно фармацевтически приемлемый носитель и/или растворитель. Молекулы полимерного носителя и комплекс полимерного носителя с грузом применяют в качестве лекарственного средства для лечения различных заболеваний. Изобретение позволяет получить стабильный полимерный носитель, который позволяет эффективно осуществлять трансфекцию нуклеиновых кислот в клетки in vivo и in vitro. 8 н. и 12 з.п. ф-лы, 16 ил., 2 табл., 4 пр.

 


Наверх