Патенты автора ЛИ, Сам Йоунг (KR)

Настоящее изобретение относится к биотехнологии и представляет собой конъюгат для внутриклеточной доставки миРНК, содержащий миРНК, которая посредством ковалентной связи конъюгирована с одной стороны с гидрофильным соединением, например, с ПЭГ, а с другой стороны с гидрофобным соединением, например с холестерином. Такие конъюгаты способны путем самосборки формировать гомогенные наночастицы, мицеллы, в которых гидрофобные соединения пакуются внутри мицеллы, миРНК - между гидрофобными и гидрофильными соединениями, а гидрофильные соединения - снаружи. Настоящее изобретение также раскрывает способы получения указанного конъюгата, фармацевтические композиции, содержащие указанные наночастицы, для генотерапии различных заболеваний в зависимости от конкретной доставляемой миРНК. В том числе раскрыта фармацевтическая композиция для лечения рака, которая содержит наночастицы, содержащие сурвивин-специфическую миРНК. Настоящее изобретение позволяет повышать устойчивость миРНК в живом организме, обеспечивая тем самым эффективную доставку лечебной миРНК в клетки и проявление активности миРНК даже в малой дозе относительно низкой концентрации. 10 н. и 15 з.п. ф-лы, 19 ил., 1 табл., 6 пр.

 


Наверх