Патенты автора Кристофер БАУМ (DE)
ВЕКТОРНАЯ СИСТЕМА НА ОСНОВЕ ASLV // 2566563
Изобретение относится к области биотехнологии, генной инженерии и вирусологии. Описан вирусный самоинактивирующийся (SIN) вектор на основе вируса саркомы и лейкоза птиц (ASLV) и расщепляющая-пакующая система. Система содержит помимо SIN-вектора первую хелперную плазмиду, предназначенную для экспрессии слитого вирусного белка gag-pol, и вторую хелперную плазмиду, предназначенную для экспрессии оболочечного белка (env) ретровируса. Первая и вторая хелперная плазмиды, содержащиеся в пакующей клеточной линии или применяемые для ее кратковременной трансфекции, служат для создания нереплицирующихся (RCR-некомпетентных) вирусных частиц. Вирусные частицы содержат РНК, содержащую на 3'-конце SIN-LTR, предлагаемый в изобретении, где РНК может иметь терапевтически эффективный сегмент, который, например, представляет собой трансген. Для этого в 3'-SIN-LTR предусмотрена обширная делеция U3-области, которая в процессе обратной транскрипции копируется в 5' LTR. Кроме того, из SIN-вектора удалены все кодирующие области ASLV, а также ретровирусные донорные сайты сплайсинга. Изобретение может быть использовано в генной терапии. 6 н. и 18 з.п. ф-лы, 15 ил., 2 табл., 4 пр.
