Патенты автора КЛИНГЕР, Кэтрин, В. (US)

Изобретение относится к области медицины и предназначено для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Способ включает введение посредством болюсной инъекции в интратекальное пространство субъекта, являющегося человеком, антисмыслового соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид, состоящий из 18 связанных нуклеозидов, где каждая межнуклеозидная связь олигонуклеотида представляет собой фосфоротиоатную связь, где каждый нуклеозид олигонуклеотида представляет собой 2'-МОЭ нуклеозид и где введение антисмыслового соединения усиливает включение экзона 7 в SMN2 мРНК транскриптах у субъекта, являющегося человеком. Изобретение обеспечивает эффективное лечение СМА типов I, II и III. 11 з.п. ф-лы, 13 ил., 14 табл., 14 пр.

Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложен способ облегчения по меньшей мере одного симптома спинальной мышечной атрофии у субъекта, включающий введение субъекту антисмыслового соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид, комплементарный интрону 7 пре-мРНК, кодирующей человеческий SMN2. Предложено применение такого антисмыслового соединения в производстве лекарственного средства для облегчения или лечения по меньшей мере одного симптома спинальной мышечной атрофии у субъекта. Предложенная группа изобретений обеспечивает эффективные средства и методы облегчения спинальной мышечной атрофии у субъекта. 2 н. и 11 з.п. ф-лы, 13 ил., 14 табл., 14 пр.

 


Наверх