Патенты автора ВАТАНАБЕ Наоки (JP)

Изобретение относится к биохимии. Описан антисмысловой олигомер, который вызывает пропуск 55-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из нуклеотидной последовательности, комплементарной любой из нуклеотидных последовательностей, состоящих из 14-го – 34-го или 15-го – 34-го нуклеотидов, считая от 5'-конца 55-го экзона гена дистрофина человека. Также описана фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии, включающая в качестве действующего ингредиента антисмысловой олигомер, или его фармацевтически приемлемую соль, или гидрат. Кроме того, представлен способ лечения мышечной дистрофии, включающий введение терапевтически эффективного количества заявленного олигомера. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения мышечной дистрофии. 3 н. и 8 з.п. ф-лы, 31 ил., 15 табл., 39 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описан антисмысловой олигомер, который вызывает пропуск 50-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из нуклеотидной последовательности, комплементарной любой из нуклеотидных последовательностей, состоящих из 106-го - 126-го, 107-го - 127-го, 108-го - 127-го, 108-го - 128-го или 109-го - 129-го нуклеотидов, считая от 5'-конца 50-го экзона гена дистрофина человека. Также описана фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии, включающая в качестве действующего ингредиента антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемую соль или гидрат. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения мышечной дистрофии. 2 н. и 10 з.п. ф-лы, 31 ил., 15 табл., 54 пр.

Группа изобретений относится к области биотехнологии, в частности к антисмысловым олигомерам, используемым в качестве активного ингредиента в фармацевтических композициях для лечения мышечной дистрофии. Антисмысловой олигомер состоит из нуклеотидной последовательности, 100% комплементарной нуклеотидной последовательности-мишени или нуклеотидной последовательности, в которой 1 или 2 нуклеотида, не комплементарные нуклеотидной последовательности-мишени, содержатся в нуклеотидной последовательности, 100% комплементарной нуклеотидной последовательности-мишени. Нуклеотидная последовательность-мишень представляет собой любую из последовательностей, состоящую из нуклеотидов с 32-го по 56-й или с 36-го по 56-й с 5′-конца 53-го экзона в гене дистрофина человека. При этом 53-й экзон в гене дистрофина человека обладает нуклеотидной последовательностью, выбранной из (a) и (b): (a) нуклеотидная последовательность SEQ ID NO: 1 и (b) нуклеотидная последовательность, обладающая по меньшей мере 90% идентичностью с нуклеотидной последовательностью SEQ ID NO: 1. Данный олигомер эффективно обеспечивает вызов пропуска 53-го экзона в гене дистрофина человека. 2 н. и 11 з.п. ф-лы, 19 ил., 7 табл., 6 пр.
Мы будем признательны, если вы окажете нашему проекту финансовую поддержку!

 


Наверх