Патенты автора ТАКЕДА Син'ики (JP)
АНТИСМЫСЛОВЫЕ НУКЛЕИНОВЫЕ КИСЛОТЫ // 2567664
Группа изобретений относится к области биотехнологии, в частности к антисмысловым олигомерам, используемым в качестве активного ингредиента в фармацевтических композициях для лечения мышечной дистрофии. Антисмысловой олигомер состоит из нуклеотидной последовательности, 100% комплементарной нуклеотидной последовательности-мишени или нуклеотидной последовательности, в которой 1 или 2 нуклеотида, не комплементарные нуклеотидной последовательности-мишени, содержатся в нуклеотидной последовательности, 100% комплементарной нуклеотидной последовательности-мишени. Нуклеотидная последовательность-мишень представляет собой любую из последовательностей, состоящую из нуклеотидов с 32-го по 56-й или с 36-го по 56-й с 5′-конца 53-го экзона в гене дистрофина человека. При этом 53-й экзон в гене дистрофина человека обладает нуклеотидной последовательностью, выбранной из (a) и (b): (a) нуклеотидная последовательность SEQ ID NO: 1 и (b) нуклеотидная последовательность, обладающая по меньшей мере 90% идентичностью с нуклеотидной последовательностью SEQ ID NO: 1. Данный олигомер эффективно обеспечивает вызов пропуска 53-го экзона в гене дистрофина человека. 2 н. и 11 з.п. ф-лы, 19 ил., 7 табл., 6 пр.
