Патенты автора ЭНДРЮС Лора П. (US)
Группа изобретений относится к области медицины, а именно к ферментной заместительной терапии, и предназначена для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы (ASMD). Способ лечения ASMD включает: a. схему увеличения дозы, включающую: i. введение субъекту-человеку, нуждающемуся в этом, дозы 0,1 мг/кг рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) указанному субъекту-человеку; и ii. введение последующих более высоких доз rhASM указанному субъекту-человеку, если у указанного субъекта-человека не проявилось одно или несколько умеренных или тяжелых нежелательных явлений, где более высокие дозы составляют от 0,1 мг/кг до 0,5 мг/кг, или от 0,1 мг/кг до 1,0 мг/кг, или от 0,5 мг/кг до 2 мг/кг выше предыдущей дозы; и b. поддерживающую схему, включающую введение поддерживающей дозы 1, 2, или 3 мг/кг rhASM указанному субъекту-человеку. Также обеспечиваются варианты лечения ASMD, включающие альтернативные схемы увеличения дозы rhASM. Использование группы изобретений позволяет повысить эффективность лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы. 3 н. и 46 з.п. ф-лы, 9 табл., 7 ил., 4 пр.
Группа изобретений относится к медицине и предназначена для лечения субъектов-людей, имеющих недостаточность кислой сфингомиелиназы. Лечение осуществляют с введения начальной низкой нетоксичной дозы кислой сфингомиелиназы (ASM). Затем последовательно вводят более высокие дозы ASM. Выполняют мониторинг в отношении одного или нескольких нежелательных побочных эффектов после каждой последующей дозы, на которые указывают повышенные концентрация общего билирубина, концентрация церамида в плазме, концентрация С-реактивного белка (CRP) в плазме или связанное нежелательное явление. Затем применяют поддерживающую схему, включающую введение дозы ASM, равной или меньшей, чем самая высокая доза, переносимая субъектом, в качестве поддерживающей дозы субъекту. В другом воплощении изобретения лечение включает введение кислой сфингомиелиназы (ASM) по схеме с увеличением дозы в следующих последовательных дозах: 0,1 мг/кг, 0,3 мг/кг и 0,6 мг/кг. Использование группы изобретений обеспечивает безопасное введение высоких доз фермента ASM, что сопровождается меньшими побочными эффектами. 2 н. и 33 з.п. ф-лы, 15 ил., 9 табл., 4 пр.
