Патенты автора ЛОНГ Шинонг (US)

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к терапевтическим химерным белкам, которые можно применять в медицине для лечения мукополисахаридоза IIIB типа (Синдром Санфилиппо В). Химерный белок содержит (a) альфа-N-ацетилглюкозаминидазу (Naglu) человека, (b) мутеин IGF-II с мутацией, упраздняющей по меньшей мере один сайт расщепления протеазой фурином в указанном мутеине IGF-II, и (c) спейсерный пептид между указанным лизосомальным ферментом и указанным мутеином IGF-II. Спейсерный пептид содержит аминокислотную последовательность, выбранную из GGGGSGGGGSGGGGSGGGGSGGGPS, GAPGGSPAGSPTSTEEGTSESATPESGPGTSTEPSEGSAPGSPAGSPTSTGPSGAP, GAPGGGSPAPAPTPAPAPTPAPAGGGPSGAP, GAPGGGSPAEAAAKEAAAKEAAAKEAAAKEAAAKAPSGGGGAP и GGGGAGGGGAGGGGAGGGGAGGGPS. Изобретение позволяет эффективно снижать уровни гликозаминогликанов в лечении мукополисахаридоза IIIB типа (Синдромом Санфилиппо В). 7 н. и 13 з.п. ф-лы, 3 ил., 2 табл., 6 пр.

Изобретение относится к области генной инженерии, конкретно к получению натрийуретического пептида C-типа (CNP), и может быть использовано в медицине. Получают пептид структуры PGQEHPNARKYKGANKKGLSKGCFGLKLDRIGSMSGLGC (Pro-Gly-CNP37), который используют для лечения дегенеративных костных патологий, отвечающих на CNP. Изобретение позволяет увеличить по сравнению с нативным CNP время полужизни в плазме за счет пониженной способности связываться с эндопептидазой и пониженной аффинности к рецептору NPR-C при сохранении функциональности CNP. 7 н. и 10 з.п. ф-лы, 83 ил., 17 табл., 19 пр.

 


Наверх