Патенты автора ХАРВИ Алекс Дж. (US)
Гибридные белки NPP1 // 2760943
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой применение гибридного белка NPP1 в изготовлении лекарственного средства для лечения состояний, связанных с кальцификацией, где указанный белок NPP1 содержит NPP1-компонент, нацеливающий фрагмент и Fc-участок иммуноглобулина, где указанный нацеливающий фрагмент содержит четыре или более последовательных отрицательно заряженных аминокислотных остатка. Изобретение позволяет расширить ассортимент лекарственных средств для лечения состояний, связанных с кальцификацией. 11 з.п. ф-лы, 29 ил., 1 табл., 5 пр.
ФЕРМЕНТ ЛИЗОСОМАЛЬНОЙ БОЛЕЗНИ НАКОПЛЕНИЯ // 2741116
Изобретение относится к биотехнологии и медицине и представляет собой выделенный рекомбинантный гликопротеин лизосомальной кислой липазы человека (рГЛКЛЧ), причем рГЛКЛЧ по существу состоит из аминокислотной последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO:2, SEQ ID NO:3, SEQ ID NO:4 и SEQ ID NO:19, с N-гликанами, связанными с аспарагиновыми остатками (Asn), которые соответствуют Asn36, Asn101, Asn161, Asn273 и Asn321 последовательности SEQ ID NO:1, при условии, если N-гликаны не содержат сиаловой кислоты или фукозы, и при условии, если рГЛКЛЧ не содержат O-гликанов, и где N-гликаны, связанные с Asn остатками, которые соответствуют Asn36, Asn101, Asn161, Asn273 и Asn321 последовательности SEQ ID NO:1, представляют собой: a) в положении Asn36, GlcNAc4Man3GlcNAc2, или Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2; b) в положении Asn101, Phos2Man7GlcNAc2; b) в положении Asn161, Phos1Man6GlcNAc2; GlcNAc1Phos1Man6GlcNAc2; Man3GlcNAc2; GlcNAc2Man3GlcNAc2; GlcNAc3Man3GlcNAc2; GlcNAc4Man3GlcNAc2; или Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2; c) в положении Asn273, Man7GlcNAc2; Man8GlcNAc2; Man9GlcNAc2; Phos1Man8GlcNAc2; или Phos1Man9GlcNAc2; и d) в положении Asn321, GlcNAc2Man3GlcNAc2; GlcNAc3Man3GlcNAc2; GlcNAc4Man3GlcNAc2; Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2; GlcNAc5Man3GlcNAc2; Gal1GlcNAc5Man3GlcNAc2; GlcNAc6Man3GlcNAc2; или Gal1GlcNAc6Man3GlcNAc2; где Man = манноза, GlcNAc = N-ацетилглюкозамин, Phos = фосфат, и Gal = галактоза. Изобретение касается также фармацевтических композиций, включающих рекомбинантную лизосомальную кислую липазу человека. Изобретение применяется для эффективного лечения состояний, связанных с дефицитом лизосомальной кислой липазы. 2 н. и 10 з.п. ф-лы, 30 ил., 6 табл., 20 пр.
ГИБРИДНЫЕ БЕЛКИ NPP1 // 2601154
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой выделенный гибридный белок NPP1, обладающий ферментативной активностью NPP1, содержащий NPP1-компонент и Fc-участок иммуноглобулина. При этом NPP1-компонент содержит богатый цистеином участок и С-концевой каталитический домен NPP1, а Fc-участок расположен на С-конце относительно NPP1-компонента. Указанный NPP1-компонент имеет аминокислотную последовательность P99-D925 из SEQ ID NO: 1, а указанный Fc-участок представляет собой Fc-участок IgG1. Изобретение относится также к нуклеиновой кислоте, кодирующей такой белок, и к векторам экспрессии и репликации, содержащим нуклеиновую кислоту. Изобретение позволяет получить эффективный белок с активностью NPP1. 4 н. и 6 з.п. ф-лы, 29 ил., 1 табл., 5 пр.
ФЕРМЕНТ ЛИЗОСОМАЛЬНОЙ БОЛЕЗНИ НАКОПЛЕНИЯ // 2575074
Изобретение относится к биохимии и представляет собой фармацевтический состав для лечения состояний, вызванных дефицитом лизосомальной кислой липазы, включающий выделенную рекомбинантную лизосомальную кислую липазу человека, включающую SEQ ID NO: 2, и фармацевтически приемлемый носитель, растворитель или эксципиент, где фармацевтический состав представляет собой водный раствор, который имеет pH между примерно 5,6 и примерно 6,2 или pH 5,9±0,2, и при этом ЛКЛ является N-присоединенным гликозилированным в положении Asn15, Asn80, Asn140, Asn252 и Asn300 последовательности SEQ ID NO: 2 и включает определенный N-связанный профиль гликозилирования. Изобретение позволяет получить эффективный препарат для лечения состояний, вызванных дефицитом лизосомальной кислой липазы. 19 з.п. ф-лы, 30 ил., 6 табл., 20 пр.
