Патенты автора ХОРКОВА ШЕРМАН Ольга (US)

Изобретение относится к биохимии. Описан способ повышения экспрессии гена сайт-1 мембраносвязанной пептидазы транскрипционных факторов (MBTPS1) в клетках или тканях млекопитающего in vivo или in vitro, включающий: приведение указанных клеток или тканей в контакт по меньшей мере с одним антисмысловым олигонуклеотидом, составляющим в длину от 10 до 30 нуклеотидов, который специфично гибридизуется с комплементарным участком природного антисмыслового полинуклеотида, имеющего последовательность SEQ ID NO: 2, и повышает, за счет этого, экспрессию указанного гена сайт-1 мембраносвязанной пептидазы транскрипционных факторов (MBTPS1) в клетках или тканях млекопитающего in vivo или in vitro. Также представлен антисмысловой олигонуклеотид длиной приблизительно 10-30 нуклеотидов, содержащий по меньшей мере одну модификацию, где указанная по меньшей мере одна модификация выбрана из: по меньшей мере одного модифицированного фрагмента сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида и их комбинаций; причем указанный антисмысловой олигонуклеотид гибридизуется с природным антисмысловым полинуклеотидом гена сайт-1 мембраносвязанной пептидазы транскрипционных факторов (MBTPS1), имеющим последовательность SEQ ID NO: 2, и повышает, за счет этого, экспрессию гена сайт-1 мембраносвязанной пептидазы транскрипционных факторов (MBTPS1) in vivo или in vitro по сравнению с контролем, и при этом: указанный олигонуклеотид имеет последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную последовательности, обратно комплементарной участку длиной 10-30 нуклеотидов из последовательности SEQ ID NO: 2, или указанный олигонуклеотид имеет последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную участку из 10-30 нуклеотидов в последовательности SEQ ID NO: 1. Кроме того, описаны композиция, содержащая представленный антисмысловой олигонуклеотид, и способ предотвращения или лечения заболевания, связанного с геном сайт-1 мембраносвязанной пептидазы транскрипционных факторов (MBTPS1) и/или кодируемым указанным геном MBTPS1 продуктом, включающий использование представленного антисмыслового олигонуклеотида. 4 н. и 20 з.п. ф-лы, 1 ил., 2 пр.

Группа изобретений относится к области биотехнологии. Представлены способы повышения экспрессии гена сиалидазы 4 (NEU4) с использованием олигонуклеотида, который специфически связывается с природным антисмысловым полинуклеотидом для гена NEU4. Представлен олигонуклеотид длиной от 10 до 30 нк, который специфически связывается с природным антисмысловым полинуклеотидом для гена NEU4. Также представлена фармацевтическая композиция, содержащая эффективное количество указанного олигонуклеотида. Группа изобретений позволяет повышать экспрессию гена NEU4, что применимо для лечения или предотвращения заболеваний, ассоциированных с геном NEU4 и/или по меньшей мере одним продуктом, кодируемым указанным геном. 6 н. и 30 з.п. ф-лы, 1 ил., 1 табл., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны олигонуклеотиды, модулирующие экспрессию фратаксина (FXN), в частности, посредством нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами фратаксина (FXN). Настоящее изобретение также относится к применению указанных олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией фратаксина (FXN). Изобретение расширяет арсенал средств для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией фратаксина (FXN). 9 н. и 35 з.п. ф-лы, 5 ил., 3 табл., 3 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны олигонуклеотиды, модулирующие экспрессию метионинсульфоксидредуктазы A (MSRA), в частности, посредством нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами метионинсульфоксидредуктазы A (MSRA). Настоящее изобретение также относится к применению указанных олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией метионинсульфоксидредуктазы A (MSRA). Изобретение расширяет арсенал средств для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией метионинсульфоксидредуктазы A (MSRA). 6 н. и 22 з.п. ф-лы, 2 ил., 2 пр., 1 табл.

Изобретение относится к биохимии. Описаны олигонуклеотиды длиной от 15 до 30 нуклеотидов, которые специфически гибридизуются с природной антисмысловой последовательностью IRS2 и имеют последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную последовательности, обратно комплементарной участку последовательности SEQ ID NO: 3, или имеют последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную участку последовательности SEQ ID NO: 1, причем указанные олигонуклеотиды необязательно содержат одну или более модификаций, выбранных из следующих: по меньшей мере один модифицированный фрагмент сахара, по меньшей мере одна модифицированная межнуклеозидная связь, по меньшей мере один модифицированный нуклеотид и их комбинации; и их применение для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией UCP2. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией UCP2. 5 н. и 23 з.п. ф-лы, 1 ил., 2 пр.

Изобретение относится к олигонуклеотиду длиной от 15 до 30 нуклеотидов, который специфически гибридизуется с природной антисмысловой последовательностью IRS2 и имеет последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную последовательности, обратно комплементарной участку последовательности SEQ ID NO: 3, или имеет последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную участку последовательности SEQ ID NO: 1, причем указанный олигонуклеотид необязательно содержит одну или более модификаций, выбранных из следующих: по меньшей мере один модифицированный фрагмент сахара, по меньшей мере одна модифицированная межнуклеозидная связь, по меньшей мере один модифицированный нуклеотид и их комбинации. Изобретение также относится к их применению для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией IRS2. 5 н. и 23 з.п. ф-лы, 4 ил., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны антисмысловые олигонуклеотиды, модулирующие экспрессию ядерного респираторного фактора 1 (NRF1), в частности, путем нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами ядерного респираторного фактора 1 (NRF1). При этом антисмысловой олигонуклеотид представляет собой олигонуклеотид длиной от 19 до 30 нуклеотидов, который специфически гибридизуется с природным антисмысловым полинуклеотидом NRF1 и имеет последовательность, по меньшей мере на 90% идентичную последовательности, обратно комплементарной участку в рамках от 1 до 810 нуклеотида последовательности SEQ ID NO: 2, или имеет последовательность, по меньшей мере на 90% идентичную участку последовательности SEQ ID NO: 1, причем указанный олигонуклеотид необязательно содержит одну или более модификаций, выбранных из: по меньшей мере одного модифицированного фрагмента сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида; и их комбинаций. Изобретение также относится к их применению для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией NRF1. Изобретение позволяет повышать экспрессию гена ядерного респираторного фактора 1. 6 н. и 24 з.п. ф-лы, 1 ил., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны модифицированные олигонуклеотиды длиной от 15 до 30 нуклеотидов, содержащие по меньшей мере одну модификацию, причем указанная по меньшей мере одна модификация выбрана из: по меньшей мере одного модифицированного фрагмента сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида; и их комбинаций. Причем указанные олигонуклеотиды специфически гибридизуются с природным антисмысловым полинуклеотидом гена CSF3 и имеют последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную последовательности, обратно комплементарной участку в рамках нуклеотидов с 1 по 742 SEQ ID NO: 2, или имеют последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную участку последовательности SEQ ID NO: 1. Изобретение также относится к применению таких антисмысловых олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией CSF3. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией CSF3. 5 н. и 25 з.п. ф-лы, 1 ил., 1 табл., 2 пр.

Настоящее изобретение относится к антисмысловым олигонуклеотидам, модулирующим экспрессию гена развития поджелудочной железы, в частности, путем нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами гена развития поджелудочной железы. Указанные олигонуклеотиды составляют в длину от 15 до 30 нуклеотидов, причем имеют последовательность, по меньшей мере на 90% идентичную последовательности, обратно комплементарной участку в рамках от 1 до 1235 нуклеотида последовательности SEQ ID SEQ ID NO: 6, от 1 до 17 964 нуклеотида последовательности SEQ ID NO: 7, от 1 до 50 003 нуклеотида последовательности SEQ ID SEQ ID NO: 8, от 1 до 486 нуклеотида последовательности SEQ ID NO: 9, от 1 до 494 нуклеотида последовательности SEQ ID NO: 10, от 1 до 1992 нуклеотида последовательности SEQ ID NO: 11, или от 1 до 1767 нуклеотида последовательности SEQ ID NO: 12, или имеют последовательность, по меньшей мере на 90% идентичную участку последовательности, выбранной из SEQ ID NOS: 1-5, и специфически гибридизуются с природным антисмысловым полинуклеотидом, выбранным из SEQ ID NOS: 6-12, причем указанные олигонуклеотиды могут необязательно содержать одну или более модификаций, выбранных из следующих: по меньшей мере один модифицированный фрагмент сахара, по меньшей мере одна модифицированная межнуклеозидная связь, по меньшей мере один модифицированный нуклеотид и их комбинации. Настоящее изобретение также относится к применению таких антисмысловых олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией генов развития поджелудочной железы. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией генов развития поджелудочной железы. 5 н. и 26 з.п. ф-лы, 5 ил., 1 табл., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описан синтетический олигонуклеотид длиной от 19 до 30 нуклеотидов, содержащий по меньшей мере одну модификацию, при этом указанная по меньшей мере одна модификация выбрана из: по меньшей мере одного модифицированного остатка сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида; и их комбинаций. При этом указанный олигонуклеотид специфически гибридизуется с природным антисмысловым полинуклеотидом гена IFRD1 и имеет последовательность, по меньшей мере на 90% идентичную последовательности, обратно комплементарной участку в рамках нуклеотидов 1-740 последовательности SEQ ID NO: 2, или 1-418 последовательности SEQ ID NO: 3, или 1-540 последовательности SEQ ID NO: 4, или 1-546 последовательности SEQ ID NO: 5, или 1-429 последовательности SEQ ID NO: 6, или 1-429 последовательности SEQ ID NO: 7, или имеет последовательность, по меньшей мере на 90% идентичную участку последовательности SEQ ID NO: 1. Изобретение также относится к применению указанного антисмыслового олигонуклеотида для лечения заболеваний и расстройств, ассоциированных с экспрессией IFRD1. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения заболеваний и расстройств, ассоциированных с экспрессией IFRD1. 6 н. и 26 з.п. ф-лы, 1 ил., 1 табл., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны олигонуклеотиды, повышающие экспрессию гена РНКазы H1 путем нацеленного контакта с природными антисмысловыми полинуклеотидами РНКазы H1. Настоящее изобретение также относится к применению описанных олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией РНКазы H1. Изобретение расширяет арсенал средств, направленных на лечение заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией РНКазы H1. 6 н. и 24 з.п. ф-лы, 1 ил., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны антисмысловые олигонуклеотиды, модулирующие экспрессию связывающего половые гормоны глобулина (ГСПГ), в частности, путем нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами связывающего половые гормоны глобулина (ГСПГ). Настоящее изобретение также относится к применению таких антисмысловых олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией ГСПГ. Указанные олигонуклеотиды длиной от 19 до 30 нуклеотидов, причем они специфически гибридизуются с природным антисмысловым полинуклеотидом гена ГСПГ и имеют последовательность, по меньшей мере на 90% идентичную последовательности, обратно комплементарной участку в рамках от 1 до 3016 нуклеотида последовательности SEQ ID NO: 2 или в рамках от 1 до 1609 нуклеотида последовательности SEQ ID NO: 3, или имеют последовательность, по меньшей мере на 90% идентичную участку последовательности SEQ ID NO: 1, причем могут необязательно содержать одну или более модификаций, выбранных из следующих: по меньшей мере один модифицированный фрагмент сахара, по меньшей мере одна модифицированная межнуклеозидная связь, по меньшей мере один модифицированный нуклеотид и их комбинации. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией ГСПГ. 6 н. и 26 з.п. ф-лы, 1 ил., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описан олигонуклеотид длиной приблизительно от 15 до 30 нуклеотидов, содержащий по меньшей мере одну модификацию, при этом указанная по меньшей мере одна модификация выбрана из: по меньшей мере одного модифицированного остатка сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида; и их комбинаций. При этом указанный олигонуклеотид гибридизуется с природным антисмысловым транскриптом гена Discs large homolog 1 (DLG1) и имеет последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную обратному комплементу участка последовательности SEQ ID NO: 2, или имеет последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную участку последовательности SEQ ID NO: 1. Изобретение также относится к применению указанного антисмыслового олигонуклеотида для лечения заболеваний и расстройств, ассоциированных с экспрессией гена DLG1. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения заболеваний и расстройств, ассоциированных с экспрессией гена DLG1. 7 н. и 26 з.п. ф-лы, 2 ил., 1 табл., 3 пр.

Настоящее изобретение относится к антисмысловым олигонуклеотидам, модулирующим экспрессию и/или функцию интерферон-регуляторного фактора 8 (IRF8), в частности, путем нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами интерферон-регуляторного фактора 8 (IRF8). Настоящее изобретение также относится к идентификации таких антисмысловых олигонуклеотидов и их применению для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией IRF8. 6 н. и 26 з.п. ф-лы, 1 ил.

Изобретение относится к биохимии. Описаны олигонуклеотиды длиной от 15 до 30 нуклеотидов, содержащие по меньшей мере одну модификацию, причем указанная по меньшей мере одна модификация выбрана из: по меньшей мере одного модифицированного фрагмента сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида; и их комбинаций. Причем указанные олигонуклеотиды специфически гибридизуются с природным антисмысловым полинуклеотидом гена p63, повышая таким образом экспрессию гена опухолевого белка 63 (p63) in vivo или in vitro, и имеют последовательность, по меньшей мере на 90% идентичную последовательности, обратно комплементарной участку в рамках от 1 до 288 нуклеотида последовательности SEQ ID NO: 2, или имеют последовательность, по меньшей мере на 90% идентичную участку последовательности SEQ ID NO: 1. Настоящее изобретение также относится к применению таких антисмысловых олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией p63. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией p63. 6 н. и 27 з.п. ф-лы, 1 ил., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны олигонуклеотиды, повышающие экспрессию гена фактора роста фибробластов 21 (FGF21), путем нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами фактора роста фибробластов 21 (FGF21). Настоящее изобретение также относится к применению описанных олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией FGF21. Изобретение расширяет арсенал средств, направленных на лечение заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией FGF21. 5 н. и 21 з.п. ф-лы, 2 ил., 3 пр., 1 табл.

Изобретение относится к биохимии. Описаны олигонуклеотиды, модулирующие экспрессию фактора роста гепатоцитов (ФРГ), в частности, посредством нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами фактора роста гепатоцитов (ФРГ). Настоящее изобретение также относится к применению указанных олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией ФРГ. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией ФРГ. 7 н. и 25 з.п. ф-лы, 1 ил., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны олигонуклеотиды, модулирующие экспрессию фактора роста гепатоцитов (ФРГ), в частности, посредством нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами фактора роста гепатоцитов (ФРГ). Настоящее изобретение также относится к применению указанных олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией ФРГ. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией ФРГ. 7 н. и 25 з.п. ф-лы, 1 ил., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описан способ повышения экспрессии полинуклеотида пирролин-5-карбоксилатредуктазы 1(PYCR1) в клетках или тканях пациента in vivo или in vitro, включающий: приведение указанных клеток или тканей в контакт с олигонуклеотидом, в частности с олигонуклеотидом малой интерферирующей РНК (миРНК), составляющим в длину от 20 до 30 нуклеотидов, который специфически гибридизуется с и нацелен на участок природного антисмыслового PYCR1. Представлен синтетический олигонуклеотид, составляющий 20-30 нуклеотидов в длину, содержащий необязательные модификации, причем указанные модификации выбраны из: по меньшей мере одного модифицированного фрагмента сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида; и их комбинаций; причем указанный олигонуклеотид специфичен для и специфически гибридизуется с природным антисмысловым полинуклеотидом PYCR1 и повышает экспрессию полинуклеотида PYCR1, имеющего последовательность SEQ ID NO: 1, в клетках или тканях млекопитающего, in vivo или in vitro, причем указанный природный антисмысловой полинуклеотид выбран из SEQ ID NO: 2. Также представлены способ предотвращения или лечения заболевания, связанного по меньшей мере с одним полинуклеотидом PYCR1 и/или по меньшей мере одним кодируемым указанным полинуклеотидом продуктом, включающий введение пациенту терапевтически эффективной дозы по меньшей мере одного указанного олигонуклеотида, и композиция, содержащая указанный олигонуклеотид. 5 н. и 21 з.п. ф-лы, 1 ил., 1 табл., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны способы повышения экспрессии полинуклеотида NANOG с помощью олигонуклеотидов длиной от 19 до 30 нуклеотидов. Описаны соответствующие олигонуклеотиды и композиция, содержащая их. Также описан способ предотвращения или лечения заболевания, ассоциированного с по меньшей мере одним полинуклеотидом NANOG и/или по меньшей мере одним продуктом, кодируемым указанным полинуклеотидом, включающий: введение пациенту терапевтически эффективной дозы по меньшей мере одного описанного олигонуклеотида. 9 н. и 26 з.п. ф-лы, 1 ил., 1 табл., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описан способ повышения экспрессии полинуклеотида пирролин-5-карбоксилатредуктазы 1(PYCR1) в клетках или тканях пациента in vivo или in vitro, включающий: приведение указанных клеток или тканей в контакт с олигонуклеотидом, в частности с олигонуклеотидом малой интерферирующей РНК (миРНК), составляющим в длину от 20 до 30 нуклеотидов, который специфически гибридизуется с и нацелен на участок природного антисмыслового PYCR1. Представлен синтетический олигонуклеотид, составляющий 20-30 нуклеотидов в длину, содержащий необязательные модификации, причем указанные модификации выбраны из: по меньшей мере одного модифицированного фрагмента сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида; и их комбинаций; причем указанный олигонуклеотид специфичен для и специфически гибридизуется с природным антисмысловым полинуклеотидом PYCR1 и повышает экспрессию полинуклеотида PYCR1, имеющего последовательность SEQ ID NO: 1, в клетках или тканях млекопитающего, in vivo или in vitro, причем указанный природный антисмысловой полинуклеотид выбран из SEQ ID NO: 2. Также представлены способ предотвращения или лечения заболевания, связанного по меньшей мере с одним полинуклеотидом PYCR1 и/или по меньшей мере одним кодируемым указанным полинуклеотидом продуктом, включающий введение пациенту терапевтически эффективной дозы по меньшей мере одного указанного олигонуклеотида, и композиция, содержащая указанный олигонуклеотид. 5 н. и 21 з.п. ф-лы, 1 ил., 1 табл., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны способы повышения экспрессии полинуклеотида NANOG с помощью олигонуклеотидов длиной от 19 до 30 нуклеотидов. Описаны соответствующие олигонуклеотиды и композиция, содержащая их. Также описан способ предотвращения или лечения заболевания, ассоциированного с по меньшей мере одним полинуклеотидом NANOG и/или по меньшей мере одним продуктом, кодируемым указанным полинуклеотидом, включающий: введение пациенту терапевтически эффективной дозы по меньшей мере одного описанного олигонуклеотида. 9 н. и 26 з.п. ф-лы, 1 ил., 1 табл., 2 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к способу повышения экспрессии полинуклеотида альфа-L-идуронидазы (IDUA), и может быть использовано в медицине. Изобретение также относится к идентификации антисмысловых олигонуклеотидов, которые нацелены на природные антисмысловые последовательности полинуклеотида IDUA, выбранные из SEQ ID NO: 2-9. Изобретение позволяет повышать экспрессию полинуклеотида IDUA, что применимо для лечения заболеваний и расстройств, ассоциированных с экспрессией гена IDUA. 9 н. и 30 з.п. ф-лы, 5 ил., 7 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны антисмысловые олигонуклеотиды, которые увеличивают экспрессию указанного гена альфа-субъединицы потенциалзависимого натриевого канала (SCNA) in vivo или in vitro по сравнению с нормальным контролем. Олигонуклеотиды представляют собой фосфотиоатные аналоги длиной от 11 до 30 нуклеотидов, содержащие по меньшей мере одну модификацию, выбранную из: модифицированного остатка сахара; модифицированной межнуклеотидной связи; модифицированного нуклеотида и их комбинаций; при этом указанные олигонуклеотиды представляют собой соединения, которые специфически гибридизуются с комплементарной областью природного антисмыслового олигонуклеотида гена альфа-субъединицы потенциалзависимого натриевого канала (SCNA). Изобретение также относится к применению указанных олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, ассоциированных с экспрессией гена SCNA. 6 н. и 27 з.п. ф-лы, 22 ил., 2 табл., 21 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описаны антисмысловые олигонуклеотиды, которые увеличивают экспрессию указанного гена альфа-субъединицы потенциалзависимого натриевого канала (SCNA) in vivo или in vitro по сравнению с нормальным контролем. Олигонуклеотиды представляют собой фосфотиоатные аналоги длиной от 11 до 30 нуклеотидов, содержащие по меньшей мере одну модификацию, выбранную из: модифицированного остатка сахара; модифицированной межнуклеотидной связи; модифицированного нуклеотида и их комбинаций; при этом указанные олигонуклеотиды представляют собой соединения, которые специфически гибридизуются с комплементарной областью природного антисмыслового олигонуклеотида гена альфа-субъединицы потенциалзависимого натриевого канала (SCNA). Изобретение также относится к применению указанных олигонуклеотидов для лечения заболеваний и расстройств, ассоциированных с экспрессией гена SCNA. 6 н. и 27 з.п. ф-лы, 22 ил., 2 табл., 21 пр.

Изобретение относится к антисмысловому олигонуклеотиду, представляющему собой фосфотиоатный аналог длиной от 19 до 30 нуклеотидов, который представляет собой соединение, гибридизующееся с природным антисмысловым полинуклеотидом гена Атонального гомолога 1 (АТОН1) и увеличивает экспрессию указанного гена АТОН1 in vivo или in vitro по сравнению с нормальным контролем. При этом указанный олигонуклеотид имеет по меньшей мере 50% идентичность последовательности с последовательностью из 19-30 последовательных нуклеиновых кислот молекулы РНК, транскрибированной с полинуклеотида АТОН1. Изобретение также относится к применению указанного олигонуклеотида для лечения заболеваний и расстройств, ассоциированных с экспрессией гена АТОН1. Изобретение расширяет арсенал средств, направленных на лечения заболеваний и расстройств, ассоциированных с экспрессией гена АТОН1. 8 н. и 18 з.п. ф-лы, 1 ил., 1 табл., 2 пр.

Изобретение относится к биохимии. Раскрыты способы повышения экспрессии полинуклеотида PAR4, включающие осуществление контакта с по меньшей мере одним олигонуклеотидом длиной от 15 до 30 нуклеотидов, который нацелен на природную антисмысловую последовательность для полинуклеотида PAR4, и при этом указанная природная антисмысловая последовательность имеет последовательность, представленную в SEQ ID NO: 2. Представлен синтетический модифицированный олигонуклеотид длиной от 15 до 30 нуклеотидов и фармацевтическая композиция, содержащая указанный олигонуклеотид. Раскрыт способ индукции апоптоза в биологической системе, экспрессирующей или с приобретенной способностью экспрессировать продукты генов PAR4, включающий введение олигонуклеотида длиной от 15 до 30 нуклеотидов в указанную систему, который нацелен на природную антисмысловую последовательность SEQ ID NO: 2 полинуклеотида PAR4 и повышает экспрессию указанного полинуклеотида PAR4. Изобретение позволяет повышать экспрессию полинуклеотида PAR4. 6 н. и 22 з.п. ф-лы, 6 ил., 1 табл., 3 пр.
Мы будем признательны, если вы окажете нашему проекту финансовую поддержку!

 


Наверх