Патенты автора ФРЕЙЕР Сюзан М. (US)
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к модифицированному олигонуклеотиду, направленно воздействующему на рецептор андрогенов (AR) человека для ингибирования уровней рецептора андрогенов в клетке, и может быть использовано в медицине. Полученный модифицированный олигонуклеотид и его фармацевтически приемлемую соль используют в составе композиции для ингибирования уровней рецептора андрогенов в клетке, а также для ингибирования пролиферации или роста раковых клеток, таких как клетки рака предстательной железы, рака молочной железы, рака яичника, рака желудка или рака мочевого пузыря. Благодаря своему строению и механизму действия олигонуклеотид позволяет направленно воздействовать на мРНК рецептора андрогенов и индуцировать антипролиферативные ответные реакции в клетке. 4 н. и 16 з.п. ф-лы, 146 табл., 34 пр.
МОДУЛЯЦИЯ ЭКСПРЕССИИ ТРАНСТИРЕТИНА // 2592669
Настоящее изобретение относится к биохимии, в частности к одноцепочечным модифицированным олигонуклеотидам, способным ингибировать экспрессию транстиретина в клетке. Указанные олигонуклеотиды имеют в длину от 15 до 30 связанных нуклеозидов и могут иметь модифицированную фосфоротиоатную связь, модифицированный сахар и модифицированное нуклеооснование, например, 5-метилцитозин. Олигонуклеотид согласно настоящему изобретению содержит 5'-боковой сегмент, соединенный с гэп-сегментом, который соединен с 3'-боковым сегментом. Настоящее изобретение раскрывает композицию, содержащую указанный олигонуклеотид. Благодаря способности указанной композиции ингибировать экспрессию транстиретина ее применяют для лечения транстиретинового амилоидоза, семейной амилоидной полиневропатии, семейной амилоидной кардиомиопатии и старческого системного амилоидоза у человека. Настоящее изобретение позволяет расширить арсенал средств для ингибирования экспрессии транстиретина в клетке и лечения транстиретинового амилоидоза у человека. 2 н. и 19 з.п. ф-лы, 95 табл., 24 пр.
