Патенты автора МАРУГАН Жуань Жозе (US)
Изобретение относится к фармацевтической композиции для повышения уровня глюкоцереброзидазы у пациента, содержащей замещенные пиразолопиримидины и дигидропиразолопиримидины общей формулы (I) или их фармацевтически приемлемые соли. Группа А и заместители R1-R7 в соединениях формулы (I) имеют значения, указанные в формуле изобретения. Изобретение также относится к способу лечения болезни Гоше у пациента или предупреждения симптомов болезни Гоше у пациента и к способу повышения уровня глюкоцереброзидазы в лейкоцитах пациента, имеющего мутацию в гене GBA, с помощью композиции, содержащей соединение формулы (I) или его фармацевтически приемлемую соль. Кроме того, описывается фармацевтическая композиция, содержащая соединение или его фармацевтически приемлемую соль, где соединение выбирают из ряда конкретных соединений, перечисленных в формуле изобретения. Объектом изобретения также является N-(4-этинилфенил)-5,7-диметилпиразоло[1,5-а]пиримидин-3-карбоксамид или его фармацевтически приемлемая соль. 5 н. и 17 з.п. ф-лы, 8 пр.
Формула (I),
