Патенты автора ЧЭН Сэн Х. (US)
ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ НЕЙРОДЕГЕНЕРАТИВНЫХ НАРУШЕНИЙ // 2743398
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая самокомплементарный аденоассоциированный вирусный(scAAV) вектор для модулирования двигательной функции у субъекта, рекомбинантный AAV вирион, композицию, содержащую вышеуказанный AAV вирион, способ модулирования двигательной функции у субъекта с нарушением двигательных нейронов, способ обеспечения белком SMN субъекта, применение рекомбинантного AAV вириона при изготовлении лекарственного средства для модулирования двигательной функции у субъекта с нарушением двигательных нейронов и применение рекомбинантного AAV вириона при изготовлении лекарственного средства для обеспечения белком SMN клеток субъекта, страдающего спинальной мышечной атрофией (SMA). В одном из вариантов реализации самокомплементарный аденоассоциированный вирусный(scAAV) вектор содержит полинуклеотид, кодирующий капсид из AAV серотипа 9, и полинуклеотид, кодирующий белок выживаемости двигательных нейронов(SMN). Изобретение расширяет арсенал средств для модулирования двигательной функции у субъекта. 7 н. и 9 з.п. ф-лы, 4 пр., 17 ил.
ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ НЕЙРОДЕГЕНЕРАТИВНЫХ НАРУШЕНИЙ // 2603740
Изобретение относится к области биотехнологии. Описан самокомплементарный аденоассоциированный вирусный вектор для лечения нарушений двигательных нейронов, таких как спинальная мышечная атрофия, боковой амиотрофический склероз, спинобульбарная мышечная атрофия, спиноцеребеллярная атаксия, первичный латеральный склероз и травматическое повреждение спинного мозга. Также описаны композиции и способы для лечения нарушений, влияющих на двигательную функцию, например двигательную функцию, на которую влияет заболевание или повреждение головного мозга и/или спинного мозга. Предложенная группа изобретений может быть использована в медицине. 7 н. и 9 з.п. ф-лы, 17 ил., 4 пр.
