Патенты автора ЧЖАН Фэн (US)
НОВЫЕ ФЕРМЕНТЫ CRISPR И СИСТЕМЫ // 2771826
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу модификации представляющего интерес локуса-мишени, включающему доставку в указанный локус не встречающейся в природе или сконструированной композиции, содержащей эффекторный белок CRISPR-Cas типа VI класса 2, содержащий 2 домена HEPN, и один или более компонентов, являющихся нуклеиновыми кислотами. Также раскрыта не встречающаяся в природе или сконструированная композиция для модификации представляющей интерес РНК, а также содержащая ее система доставки для модификации представляющего интерес локуса-мишени и векторная система для модификации представляющего интерес локуса-мишени, включающая один или более векторов. Изобретение также относится к клетке для модификации представляющей интерес РНК, а также к содержащей ее клеточной линии. Изобретение эффективно для модификации представляющего интерес локуса-мишени. 9 н. и 51 з.п. ф-лы, 146 ил., 12 табл., 9 пр.
НОВЫЕ ФЕРМЕНТЫ И СИСТЕМЫ CRISPR // 2777988
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу модификации представляющего интерес локуса-мишени, включающему доставку в указанный локус не встречающейся в природе или сконструированной композиции, включающей одномолекулярный эффекторный белок CRISPR-Cas, содержащий три каталитических домена нуклеазы RuvC, но не содержащий домен HNH, и один или более компонентов, являющихся нуклеиновыми кислотами, включающих гетерологичную направляющую последовательность и последовательность tracr-PHK. Также раскрыты не встречающаяся в природе или сконструированная композиция и система для модификации представляющей интерес последовательности-мишени, а также содержащая ее система доставки и векторная система. Изобретение также относится к частице, клетке, содержащей ее клеточной линии, а также к способу получения растения и способу ингибирования роста клеток. Изобретение эффективно для модификации представляющего интерес локуса-мишени. 12 н. и 49 з.п. ф-лы, 53 ил., 12 табл., 5 пр.
Изобретение относится к биотехнологии. Раскрыты и заявлены мутация(мутации) или модификация(модификации) фермента CRISPR, например фермента Cas, такого как Cas9. Также раскрыты и заявлены способы получения и применения и варианты применения такого мутированного или модифицированного Cas, или фермента CRISPR, или Cas9, и систем или комплексов, содержащих вышеуказанное, и продукты, полученные в результате таких способов. Изобретение позволяет снижать нецелевые эффекты фермента CRISPR-Cas, или фермента CRISPR, или системы или комплекса CRISPR-Cas9, содержащих или включающих такой мутированный или модифицированный Cas, или фермент CRISPR или Cas9. 16 н. и 65 з.п. ф-лы, 23 табл., 19 пр., 81 ил.
Настоящая группа изобретений относится к биотехнологии. Предложена композиция, содержащая систему CRISPR-Cas для применения при лечении нарушения постмитотической клетки, где Cas9 содержит по меньшей мере одну последовательность ядерной локализации. Кроме того, представлено применение композиции, содержащей полинуклеотиды, экспрессирующие Cas9, содержащий по меньшей мере одну последовательность ядерной локализации, направляющую последовательность, парную tracr-последовательность и tracr-последовательность, для получения композиции, содержащей систему CRISPR-Cas для применения при лечении нарушения постмитотической клетки. Данная группа изобретений обеспечивает целенаправленное редактирование гена, в связи с чем может найти применение в генной терапии. 2 н. и 28 з.п. ф-лы, 76 ил., 17 табл., 38 пр.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Предложены способы модификации эукариотического организма путем манипуляции с целевой последовательностью в представляющем интерес локусе генома посредством использования системы CRISPR-Cas, а также способ лечения или подавления состояния, вызванного дефектом в целевой последовательности, и композиция, содержащая компоненты вышеупомянутой системы. Данное изобретение обеспечивает возможность изменения геномных локусов эукариотической клетки за счет использования нуклеазы Cas9, слитой с одной или несколькими последовательностями ядерной локализации (NLS). 6 н. и 15 з.п. ф-лы, 73 ил., 35 табл., 37 пр.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Предложена композиция, содержащая один или несколько вирусных векторов, кодирующих систему CRISPR/Cas, для применения в лечении заболевания или расстройства мозга. Указанная система за счет наличия по меньшей мере одного сигнала ядерной локализации (NLS) позволяет осуществлять эффективное редактирование генома эукариотической клетки, в связи с чем она может быть использована для редактирования у млекопитающих генов, ассоциированных с заболеваниями мозга. 19 з.п. ф-лы, 85 ил., 18 табл., 40 пр.
Изобретение относится к биотехнологии. Описана система CRISPR-Cas для редактирования генома в эукариотической клетке, содержащая: белок Cas9, содержащий по меньшей мере одну последовательность ядерной локализации, и химерную РНК (chiRNA) системы CRISPR-Cas, содержащую: (a) направляющую последовательность, способную гибридизироваться с целевой последовательностью в эукариотической клетке, (b) парную tracr-последовательность, способную гибридизоваться с tracr-последовательностью, и (c) tracr-последовательность, где (a), (b) и (c) расположены в 5’-3’ ориентации, где одна или несколько из направляющей, tracr- и парной tracr-последовательностей модифицированы для повышения стабильности и где необязательно белок Cas9 образует комплекс с химерной РНК (chiRNA) системы CRISPR-Cas. Представлена векторная система CRISPR-Cas для модификации целевой последовательности в эукариотической клетке, содержащая один или несколько векторов, содержащих: I. первый регуляторный элемент, функционально связанный с нуклеотидной последовательностью, кодирующей химерную РНК (chiRNA) системы CRISPR-Cas, содержащую: (a) направляющую последовательность, способную гибридизироваться с целевой последовательностью в эукариотической клетке, (b) парную tracr-последовательность, способную гибридизоваться с tracr-последовательностью, и (c) tracr-последовательность, где (a), (b) и (c) расположены в 5’-3’ ориентации, и II. второй регуляторный элемент, функционально связанный с нуклеотидной последовательностью, кодирующей белок Cas9, содержащий по меньшей мере одну последовательность ядерной локализации, где компоненты I и II находятся в одном и том же или в разных векторах системы, где одна или несколько из направляющей, tracr- и парной tracr-последовательностей модифицированы для повышения стабильности. Изобретение расширяет арсенал средств, контролирующих экспрессию. 2 н. и 47 з.п. ф-лы, 23 ил., 4 табл., 8 пр.
КОМПОНЕНТЫ СИСТЕМЫ CRISPR-CAS, СПОСОБЫ И КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ МАНИПУЛЯЦИИ С ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЯМИ // 2701662
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Предложены композиции и системы, содержащие векторы, включающие полинуклеотидные последовательности, кодирующие компоненты комплекса CRISPR-Cas типа II, а также набор, содержащий одну из таких композиций или систем. Данное изобретение обеспечивает возможность изменения геномных локусов эукариотической клетки за счет использования нуклеазы Cas9, слитой с одной или несколькими последовательностями ядерной локализации (NLS). 5 н. и 20 з.п. ф-лы, 74 ил., 16 пр.
Изобретение относится к биотехнологии. Описана сконструированная не встречающаяся в природе векторная система, содержащая один или несколько векторов, содержащихa) первый регуляторный элемент, функционально связанный с нуклеотидной последовательностью, кодирующей одну или несколько направляющих РНК системы CRISPR-Cas, которые способны гибридизоваться с целевыми последовательностями в геномных локусах молекул ДНК, кодирующих один или несколько продуктов генов, b) второй регуляторный элемент, функционально связанный с нуклеотидной последовательностью, кодирующей белок Cas, где белок Cas представляет собой белок Cas9 и содержит один или несколько NLS,где компоненты (a) и (b) находятся в одном и том же или разных векторах системы,вследствие чего направляющие РНК осуществляют нацеливание на геномные локусы молекул ДНК, кодирующих один или несколько продуктов генов, в эукариотической клетке, а белок Cas способен расщеплять геномные локусы молекул ДНК, кодирующих один или несколько продуктов генов, вследствие чего экспрессия одного или нескольких продуктов генов изменяется в эукариотической клетке; и где белок Cas и направляющие РНК не встречаются вместе в естественных условиях. Также описана сконструированная программируемая не встречающаяся в природе система CRISPR-Cas, содержащая белок Cas, где белок Cas представляет собой белок Cas9 и содержит один или несколько NLS, и одну или несколько направляющих РНК, которые способны осуществлять нацеливание на геномные локусы молекул ДНК, кодирующих один или несколько продуктов генов, в эукариотической клетке, а белок Cas способен расщеплять геномные локусы молекул ДНК, кодирующих один или несколько продуктов генов, вследствие чего экспрессия одного или нескольких продуктов генов изменяется в эукариотической клетке; и где белок Cas и направляющие РНК не встречаются вместе в естественных условиях. Представлены способы использования данных систем. Изобретение расширяет арсенал средств редактирования генома. 4 н. и 24 з.п. ф-лы, 22 ил., 4 табл., 7 пр.
Изобретение относится к области органической химии, а именно к новому производному хинолина формулы (I) или к его пригодной для употребления внутрь соли, где R1 и R2 представляет собой водород; L представляет собой С1-С7 алкилен, С3-С6циклоалкилен или -(СН2)1-3-(С3-С6)циклоалкилен; М представляет собой -NR4-C(O)- или -C(O)-NR4-; когда М представляет собой -NR4-C(O)-, R4 представляет собой водород; либо в качестве альтернативы R4 представляет собой С1-С3 алкиленовый линкер, где указанный алкиленовый линкер и от 2 до 5 атомов в L вместе с азотом, к которому они присоединены, образуют 5-8-членное моноциклическое, бициклическое или мостиковое гетероциклическое кольцо, которое необязательно замещено и содержит один гетероатом, представляющий собой атом азота; и R3 представляет собой С1-С6 алкил, замещенный С1-С3 алкил, С3-С6циклоалкил, замещенный С3-С6циклоалкил, 6-членный гетероциклил, содержащий один атом кислорода или замещенный 6-членный гетероциклил, содержащий один атом азота; когда М представляет собой -C(O)-NR4-, R4 представляет собой водород; либо в качестве альтернативы R4 и R3 вместе с азотом, к которому они присоединены, образуют 5-6-членное моноциклическое гетероциклическое кольцо, которое содержит один атом азота; где в группе, обозначенной как замещенная, один заместитель выбирают из группы, состоящей из следующих заместителей: -NH2, гидроксил, C1-6 алкокси, C1-6 алкил, 6-членный гетероциклил, содержащий один или два атома, выбранных из N и О, С3-4 циклоалкил, и -C(=O)NRaRa, где каждый Ra независимо означает водород или С3-6 циклоалкил; при условии, что соединения формулы (I) не могут представлять собой соединения, указанные в п.1. Также изобретение относится к композиции на основе соединения формулы (I) и способам усиления сладкого вкуса. Технический результат: получены новые производные хинолина, полезные в качестве модификаторов сладкого вкуса. 7 н. и 24 з.п. ф-лы, 24 табл., 24 пр.
(I)
Изобретение относится к области органической химии, а именно к новым производным хинолина общей формулы (IIIb) или к его приемлемой для проглатывания соли, где А является NH2; В является C1-C4 алкилом; С является -CO2R7; R7 является водородом; L1 является С1-С8 алкиленом, С6-циклоалкиленом или -СН2-С6-циклоалкиленом; L2 является -О-, NR34-C(O)-, -C(O)-NR34-, -(3-6-членной гетероциклилен-С(О))-группой, где гетероциклилен содержит один атом азота; R33 является С1-С6 алкилом, необязательно замещенным С1-С6 алкокси или гидрокси, С3-С10 карбоциклилом, необязательно замещенным одним C1-С6 алкокси, С6-С10 арилом, необязательно замещенным одним или двумя заместителями, выбранными из -ОН, галогена, -C(=O)NH2, -С(=O)NHC1-6 алкил, С1-С6 алкокси, C1-C6 алкил-ОН и O-C1-C6 алкил-ОН, С6-С10 арил С1-С4 алкилом, необязательно замещенным С1-С6 алкокси, 5-10-членным гетероциклилом, содержащим 1 или 2 атома кислорода, пиридином или пиридин-С1-С4 алкилом; и R34 является водородом. Также изобретение относится к производным хинолина формул (IIIc) и (IIIc'), конкретным производным хинолина, пригодной для проглатывания композиции на основе соединения формул (IIIb), (IIIc) и (IIIc'), способу усиления сладкого вкуса пригодной для проглатывания композиции, способу получения промежуточных соединений формул (IV) и (IVc). Технический результат: получены новые производные хинолина, полезные как модификаторы сладкого вкуса. 11 н. и 12 з.п. ф-лы, 23 табл., 133 пр.
, ,
,
