Патенты автора ХАЙ Кэтрин А. (US)
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой способ количественного определения антител, которые связываются с AAV, in vitro, включающий: (a) получение инфекционных частиц рекомбинантного AAV, содержащих рекомбинантный вектор AAV, причем рекомбинантный вектор AAV содержит репортерный трансген, где репортерный трансген содержит (a) одноцепочечный или самокомплементарный геном, (b) является функционально связанным с одним или более регуляторными элементами экспрессии, и (c) является фланкированным одним или более фланкирующими элементами;(b) получение биологического образца от индивидуума; (c) получение клеток, которые можно инфицировать указанными инфекционными частицами рекомбинантного AAV; (d) приведение в контакт или инкубирования инфекционных частиц рекомбинантного AAV (a) с биологическим образцом (b), получая таким образом, получаемую смесь (M); (e) приведение клеток в контакт (c) с получаемой смесью (M) в условиях, в которых инфекционные частицы рекомбинантного AAV (a) могут инфицировать и экспрессировать репортерный трансген в указанных клетках; (f) измерение экспрессии репортерного трансгена и (g) сравнение указанной экспрессии репортерного трансгена (f) с репортерным трансгеном отрицательного (-) контроля, (i) не содержащего антитела, которые связываются с AAV, и (+) контроля, (ii) содержащего предопределенное количество антител, которые связываются с AAV, с количественным определением, таким образом, антител в биологическом образце, которые связываются с AAV. 63 з.п. ф-лы, 5 табл., 5 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к векторам на основе серотипа AAV-Rh74 аденоассоциированного вируса (AAV), содержащим полинуклеотидную последовательность, кодирующую фактор IX человека, и может быть использовано в медицине. Полученные частицы используют в составе фармацевтической композиции для эффективного лечения гемофилии B. 7 н. и 14 з.п. ф-лы, 7 ил., 4 табл., 9 пр.
Группа изобретений относится к медицине, а именно к устройствам и способам для тестирования зрительной функции и функционального зрения при варьирующихся уровнях яркости. Предложено устройство для реализации способа выполнения теста функционального зрения на основании зрительных функций исследуемого при варьирующихся уровнях яркости, причем устройство содержит: множество маршрутов, выполненных с возможностью способствовать выполнению теста, причем данный один из множества маршрутов содержит разметку, имеющую начальную точку, по меньшей мере один поворот, по меньшей мере одно препятствие и конечную точку, причём разметка включает в себя сетку плиток, причем по меньшей мере одна из плиток является пустой, по меньшей мере одна из плиток включает в себя направленную стрелку, и по меньшей мере одна из плиток включает в себя по меньшей мере одно препятствие. При этом выполнение теста содержит: выбор первого маршрута; установление отсечки начальной оцененной нижней светочувствительности; освещение первого маршрута с первым уровнем яркости на основании отсечки оцененной нижней светочувствительности, причем отсечка оцененной нижней светочувствительности представляет собой наименьшую светочувствительность, при которой исследуемый может успешно перемещаться по предварительному маршруту из множества маршрутов, когда измеряется отсечка оцененной нижней светочувствительности; указание исследуемому выполнять первый проход теста, причем тест содержит, от начальной точки до конечной точки, перемещение вдоль разметки первого маршрута посредством прохождения по меньшей мере одного поворота и избегание по меньшей мере одного препятствия; и определение того, прошёл ли исследуемый успешно первый маршрут, на основании одного или более из скорости и точности, причем скорость описывает время прохождения первого маршрута, точность описывает избегание препятствий. Группа изобретений обеспечивает повышение эффективности теста зрительной функции и функционального зрения при варьирующихся уровнях яркости. 2 н. и 59 з.п. ф-лы, 33 ил.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для доставки субъекту гетерологичной последовательности нуклеиновой кислоты, содержащей капсидный белок VP1, который содержит одну или несколько замен лизина, где одна замена лизина представляет K137R. При этом упомянутый вектор дополнительно содержит миниген, содержащий инвертированные концевые повторы AAV и гетерологичную последовательность нуклеиновой кислоты, функционально связанную с регуляторными последовательностями, которые направляют экспрессию продукта из гетерологичной последовательности нуклеиновой кислоты в клетку-хозяин, и упомянутая замена лизина является эффективной для ингибирования убиквитинирования упомянутого капсидного белка, и тем самым увеличивается трансдукция упомянутого вектора AAV в клетке-мишени. Описано также применение заявленного вектора. 14 н. и 15 з.п. ф-лы, 9 табл., 1 пр., 20 ил.
СПОСОБЫ И КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ГЕМОФИЛИИ В // 2608643
Описаны белок, который связывается с геном фактора IX (FIX), полинуклеотид, кодирующий такой белок, выделенная клетка-хозяин, экспрессирующая белок, и способ экспрессии белка. Представленный белок включает генно-инженерный ДНК-связывающий домен белка типа «цинкового пальца», где ДНК-связывающий домен содержит четыре или пять областей распознавания «цинковый палец». Представленные изобретения могут быть использованы в клинической практике у пациентов с гемофилией В. 4 н. и 11 з.п. ф-лы, 5 ил., 1 табл., 5 пр.
