Патенты автора БЁРН Леа С.Т. (US)

Изобретение относится к биотехнологии. Описан вирион рекомбинантного аденоассоциированного вируса rAAV, содержащий: a) капсидный белок вариантного AAV, который содержит пептидную вставку, по сравнению с соответствующим капсидным белком родительского AAV, где пептидная вставка имеет длину от 7 аминокислот до 10 аминокислот, где участок вставки расположен между двумя соседствующими аминокислотами в положении между аминокислотами, соответствующем аминокислотам 570 и 611 VP1 из AAV2 или соответствующем положении в капсидном белке другого серотипа AAV; и b) гетерологичную нуклеиновую кислоту, содержащую нуклеотидную последовательность, кодирующую генный продукт. Представлена фармацевтическая композиция, содержащая данный вирион. Представлен способ лечения заболевания сетчатки, который включает введение индивидууму, нуждающемуся в этом, эффективного количества описанного вириона. При осуществлении изобретения достигается большая инфекционность ретинальной клетки, поскольку вирионы AAV вводятся интравитреальной инъекцией, по сравнению с AAV дикого типа. 2 н. и 13 з.п. ф-лы, 2 табл., 3 пр., 19 ил.

Изобретение относится к области биотехнологии, вирусологии и медицины. Предложены вирионы аденоассоциированного вируса (AAV) с вариантным капсидным белком, где вирионы AAV демонстрируют большую инфекционность ретинальной клетки, когда вводятся интравитреальной инъекцией, по сравнению с AAV дикого типа. Также описаны способы доставки генного продукта в ретинальную клетку индивидуума и способы лечения глазных болезней. 6 н. и 18 з.п. ф-лы, 25 ил., 2 табл., 3 пр.

 


Наверх