Патенты автора КАРДИА Джеймс (US)

Изобретение относится к самодоставляющейся интерферирующей РНК (sd-РНК), которая может использоваться в медицине. Самодоставляющаяся интерферирующая sd-РНК содержит ведущую нить и пассажирскую нить, причем sd-РНК содержит двухцепочечную область и одноцепочечную область, где одноцепочечная область расположена на 3'-конце ведущей нити, двухцепочечная область имеет длину 8-15 нуклеотидов, а одноцепочечная область имеет длину 4-12 нуклеотидов, по меньшей мере 40% нуклеотидов sd-РНК модифицированы, причем модификации выбраны из группы, включающей 5'-фосфорилирование, фосфоротиоатную модификацию каркаса, 2'-дезокси-, 2'F- и 2'O-метильную модификацию рибозы, гидрофобную модификацию U и/или С, причем гидрофобная модификация находится в положении 4 или 5 U и/или С, по меньшей мере два U и/или С включают гидрофобную модификацию, выбранную из группы, состоящей из метильной, октильной, тиофеновой, октин-1-ильной, этинильной, пиридиламидной, изобутильной, фенильной, 4-пиридильной, 2-пиридильной, индолильной, бутильной, нафтильной и имидазольной модификации; одноцепочечная область содержит 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 или 12 фосфоротиоатных модификаций; и модификации включают по меньшей мере одну 2'F- или 2'O-метильную модификацию; sd-РНК необязательно содержит по меньшей мере одну дополнительную одноцепочечную область и sd-РНК необязательно содержит холестерин или длинноцепочечный алкилхолестериновый аналог, присоединенный к 3'-концу непосредственно или посредством линкерного фрагмента. Предложены новые самодоставляющиеся интерферирующие РНК и композиции на их основе, эффективные для сайленсинга генов. 2 н. и 8 з.п. ф-лы, 85 ил., 1 табл., 7 пр., список последовательностей.

 


Наверх