Патенты автора ТАКЕДА Син'ити (JP)

Изобретение относится к области биотехнологии и молекулярной биологии. Предложен антисмысловой олигомер для лечения мышечной дистрофии, выбранный из группы: антисмысловой олигомер, содержащий нуклеотидную последовательность SEQ ID NO: 1 или 2; и антисмысловой олигомер, который состоит из нуклеотидной последовательности, содержащей делецию, замену, вставку и/или добавление 1-5 нуклеотидов в нуклеотидной последовательности SEQ ID NO: 1 или 2, и обладающий активностью, вызывающей пропуск экзона 51 в гене дистрофина человека. Изобретение может быть использовано в медицине для борьбы с мышечной дистрофией. 4 н. и 17 з.п. ф-лы, 8 табл., 1 ил., 4 пр.

Изобретение относится к биотехнологии. Описан антисмысловой олигомер длиной от 15 до 30 оснований для пропуска 44 экзона в гене дистрофина человека, содержащий нуклеотидную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 7, 55, 8, 9, 106 и 6. Представлена фармацевтическая композиция, содержащая указанный олигомер. Представлен способ лечения мышечной дистрофии, который включает введение пациенту с мышечной дистрофией указанного антисмыслового олигомера или фармацевтической композиции. Изобретение может быть использовано для получения лекарства, вызывающего высокоэффективный пропуск экзона. 4 н. и 12 з.п. ф-лы, 32 ил., 7 табл., 4 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описан антисмысловой олигомер, который вызывает пропуск 55-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из нуклеотидной последовательности, комплементарной любой из нуклеотидных последовательностей, состоящих из 14-го – 34-го или 15-го – 34-го нуклеотидов, считая от 5'-конца 55-го экзона гена дистрофина человека. Также описана фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии, включающая в качестве действующего ингредиента антисмысловой олигомер, или его фармацевтически приемлемую соль, или гидрат. Кроме того, представлен способ лечения мышечной дистрофии, включающий введение терапевтически эффективного количества заявленного олигомера. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения мышечной дистрофии. 3 н. и 8 з.п. ф-лы, 31 ил., 15 табл., 39 пр.

Изобретение относится к биохимии. Описан антисмысловой олигомер, который вызывает пропуск 50-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из нуклеотидной последовательности, комплементарной любой из нуклеотидных последовательностей, состоящих из 106-го - 126-го, 107-го - 127-го, 108-го - 127-го, 108-го - 128-го или 109-го - 129-го нуклеотидов, считая от 5'-конца 50-го экзона гена дистрофина человека. Также описана фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии, включающая в качестве действующего ингредиента антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемую соль или гидрат. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения мышечной дистрофии. 2 н. и 10 з.п. ф-лы, 31 ил., 15 табл., 54 пр.

 


Наверх