Патенты автора ХОФМАНН Торстен (DE)

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к композиции для направленной доставки представляющего интерес полинуклеотида РНК-интерференции в гепатоциты in vivo, и может быть использовано в медицине. Полинуклеотид РНК-интерференции вводят совместно с нацеливающим пептидом мелитина, модифицированным рецепторами асиалогликопротеина (ASGPr), для доставки в клетку печени млекопитающего. Указанные пептиды доставки обеспечивают функциональное проникновение через мембраны клеток печени для возможности перемещения полинуклеотида РНК-интерференции внутрь клеток. 3 н. и 17 з.п. ф-лы, 5 ил., 11 табл., 18 пр.

Изобретение относится к соединениям для обратимой модификации амфипатического мембраноактивного полиамина и полимеру для доставки полинуклеотида в клетку in vivo. Амфипатические мембраноактивные полиамины обратимо модифицированы поддающимися ферментативному отщеплению дипептидными амидобензилкарбонатными маскирующими агентами. Указанная модификация приводит к маскированию мембранной активности полимера, а обратимость обеспечивает чувствительность к физиологическим условиям. Обратимо модифицированные полиамины (динамичные поликонъюгаты, или КДП) также ковалентно связаны с полинуклеотидом РНКи или вводятся совместно с направленным конъюгатом полинуклеотид РНКи-нацеливающая молекула. 4 н. и 13 з.п. ф-лы, 15 табл., 4 ил., 16 пр.

 


Наверх