Патенты автора БЕТТЕНКОРТ Брайан (US)
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат для ингибирования экспрессии гена аполипопротеина C-III (APOC3), содержащий двухцепочечную рибонуклеиновую кислоту (дцРНК) и лиганд, фармацевтическую композицию для ингибирования экспрессии гена APOC3, способ ингибирования экспрессии APOC3 в клетке и способ лечения нарушения, опосредованного экспрессией APOC3. Изобретение расширяет арсенал средств для ингибирования экспрессии гена аполипопротеина C-III (APOC3). 4 н. и 9 з.п. ф-лы, 4 ил., 11 табл., 7 пр.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к двухцепочечной рибонуклеиновой кислоте (дцРНК) для ингибирования экспрессии ANGPTL3, а также к ее применению для ингибирования экспрессии ANGPTL3 в клетке и для лечения индивидуума с нарушением, на которое окажет благоприятное действие снижение экспрессии ANGPTL3. Также раскрыта фармацевтическая композиция для ингибирования экспрессии гена ANGPTL3, содержащая эффективное количество вышеуказанной дцРНК. Изобретение позволяет эффективно ингибировать экспрессию ANGPTL3. 4 н. и 12 з.п. ф-лы, 7 ил., 16 табл., 4 пр.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к двухцепочечной рибонуклеиновой кислоте (dsRNA) для ингибирования экспрессии TMPRSS6, а также к композиции ее содержащей. Также раскрыт конъюгат для ингибирования экспрессии TMPRSS6, состоящий из двухцепочечной рибонуклеиновой кислоты (dsRNA) и лиганда. Изобретение также относится к способу ингибирования экспрессии TMPRSS6 в клетке, а также к способу лечения нарушения, опосредуемого экспрессией TMPRSS6, предусматривающему использование вышеуказанной dsRNA. Изобретение позволяет эффективно осуществлять лечение индивидуума, который имеет повышенные уровни железа в сыворотке. 5 н. и 21 з.п. ф-лы, 10 ил., 7 табл., 6 пр.
Изобретение относится к биотехнологии. Описано средство на основе двухцепочечной рибонуклеиновой кислоты (дцРНК) для ингибирования экспрессии серпина c1, где указанное средство на основе дцРНК содержит смысловую цепь и антисмысловую цепь, где указанная антисмысловая цепь содержит область комплементарности, которая содержит по меньшей мере 19 последовательно расположенных нуклеотидов, отличающихся не более чем на 3 нуклеотида от нуклеотидной последовательности 5’-UUGAAGUAAAUGGUGUUAACCAG-3’(SEQ ID NO: 562), где указанная смысловая цепь независимо имеет длину по меньшей мере 19 нуклеотидов и где лиганд, включающий одно или более производных N-ацетилгалактозамина (GalNAc), конъюгирован с 3’-концом указанной смысловой цепи указанного средства на основе дцРНК. Также описаны композиции, нацеленные на ген серпина c1, и способы с использованием таких средств для ингибирования экспрессии серпина c1 и лечения индивидуумов, имеющих геморрагическое нарушение, такое как гемофилия. Изобретение расширяет арсенал средств для ингибирования экспрессии серпина c1. 22 н. и 162 з.п. ф-лы, 31 ил., 22 табл., 16 пр.
Изобретение относится к биотехнологии. Описана двунитевая рибонуклеиновая кислота (днРНК) для ингибирования экспрессии ALAS1. Указанная днРНК содержит смысловую нить и антисмысловую нить. Антисмысловая нить комплементарна по меньшей мере нуклеотидам 871-889 последовательности SEQ ID NO: 1 и включает SEQ ID NO: 1296. Смысловая нить содержит по меньшей мере 15 непрерывно следующих друг за другом нуклеотидов последовательности SEQ ID NO: 1295. Каждая из смысловой и антисмысловой нитей имеет длину от 19 до 24 нуклеотидов. днРНК включает один или более нуклеотидов с модификацией, выбранной из 2’-O-метил-модифицированного нуклеотида, 2’-фтор-модифицированного нуклеотида или обоих. Также представлена фармацевтическая композиция для ингибирования экспрессии гена ALAS1, содержащая терапевтически эффективное количество днРНК. Представлены способы ингибирования экспрессии ALAS1 в клетке, лечения расстройства и снижения уровня порфирина или предшественника порфирина в клетке, связанного с экспрессией ALAS1, включающие введение днРНК. Изобретение позволяет ингибировать экспрессию гена ALAS1. 8 н. и 37 з.п. ф-лы, 15 ил., 20 табл., 12 пр.
Изобретение относится к биохимии. Описана двухцепочечная рибонуклеиновая кислота (дцРНК) для ингибирования экспрессии гена АРОС3, где указанная дцРНК содержит (а) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GcuuAAAAGGGAcAGuAuudTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности AAuACUGUCCCUUUuAAGCdTsdT; (b) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GCUUAAAAGGGACAGUAUUdTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности AAUACUGUCCCUUUUAAGCdTsdT, (c) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GfcUfuAfaAfaGfgGfaCfaGfuAfuUfdTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности aAfuAfcUfgUfcCfcUfuUfuAfaGfcdTsdT, или (d) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GcuuAAAAGGGAcAGuAuudTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности AAuACuGUCCCuuuuAagcdTsdT, где нуклеотиды, обозначенные строчными буквами, представляют собой 2'-О-метилнуклеотиды; Gf, Af, Uf и Cf представляют собой 2'-фторнуклеотиды; и s представляет собой фосфоротиоатную связь. Также описана фармацевтическая композиция для ингибирования экспрессии гена АРОС3, содержащая указанную дцРНК. Представлены способы ингибирования экспрессии АРОС3 в клетке и лечения нарушения, опосредованного экспрессией АРОС3, включающие использование указанной дцРНК. Изобретение расширяет арсенал средств, предназначенных для лечения нарушения, опосредованного экспрессией АРОС3. 4 н. и 8 з.п. ф-лы, 4 ил., 12 табл., 7 пр.
