Патенты автора МАЙЕР Мартин (US)
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат для ингибирования экспрессии гена аполипопротеина C-III (APOC3), содержащий двухцепочечную рибонуклеиновую кислоту (дцРНК) и лиганд, фармацевтическую композицию для ингибирования экспрессии гена APOC3, способ ингибирования экспрессии APOC3 в клетке и способ лечения нарушения, опосредованного экспрессией APOC3. Изобретение расширяет арсенал средств для ингибирования экспрессии гена аполипопротеина C-III (APOC3). 4 н. и 9 з.п. ф-лы, 4 ил., 11 табл., 7 пр.
Изобретение относится к биотехнологии. Описано средство на основе двухцепочечной рибонуклеиновой кислоты (дцРНК) для ингибирования экспрессии серпина c1, где указанное средство на основе дцРНК содержит смысловую цепь и антисмысловую цепь, где указанная антисмысловая цепь содержит область комплементарности, которая содержит по меньшей мере 19 последовательно расположенных нуклеотидов, отличающихся не более чем на 3 нуклеотида от нуклеотидной последовательности 5’-UUGAAGUAAAUGGUGUUAACCAG-3’(SEQ ID NO: 562), где указанная смысловая цепь независимо имеет длину по меньшей мере 19 нуклеотидов и где лиганд, включающий одно или более производных N-ацетилгалактозамина (GalNAc), конъюгирован с 3’-концом указанной смысловой цепи указанного средства на основе дцРНК. Также описаны композиции, нацеленные на ген серпина c1, и способы с использованием таких средств для ингибирования экспрессии серпина c1 и лечения индивидуумов, имеющих геморрагическое нарушение, такое как гемофилия. Изобретение расширяет арсенал средств для ингибирования экспрессии серпина c1. 22 н. и 162 з.п. ф-лы, 31 ил., 22 табл., 16 пр.
Изобретение относится к биохимии. Описано двухцепочечное средство для РНКи для ингибирования экспрессии транстиретина (TTR), содержащее смысловую цепь, комплементарную антисмысловой цепи, где указанная антисмысловая цепь содержит последовательность, комплементарный нуклеотидам 504-526 гена транстиретина (TTR) (SEQ ID NO:1), где смысловая цепь имеет длину 21 нуклеотид, а антисмысловая цепь имеет длину 23 нуклеотида. Так описано средство для РНКи для ингибирования экспрессии транстиретина (TTR), включающее смысловую цепь и антисмысловую цепь, в котором смысловая цепь содержит нуклеотидную последовательность 5’-UfgGfgAfuUfuCfAfUfgUfaacCfaAfgAfL96-3’ (SEQ ID NO:2), и антисмысловая цепь содержит нуклеотидную последовательность 5’-uCfuUfgGfUfUfaCfaugAfaAfuCfcCfasUfsc-3’ (SEQ ID NO:3),где a, g, c и u обозначают 2’—О-метил (2’-OMe) A, G, C и U; Af, Gf, Cf и Uf обозначают 2’-фтор A, G, C и U; s обозначает фосфоротиоатную связь; и L96 обозначает лиганд GalNAc3. Описана фармацевтическая композиция, содержащая любое из указанных средств. Представлен способ ингибирования экспрессии транстиретина (TTR) в клетке, включающий приведение указанной клетки в контакт с указанным средством для РНКи. Представлен способ лечения ассоциированного с TTR заболевания у индивидуума, включающий введение указанному индивидууму терапевтически эффективного количества указанного средства для РНКи. 6 н. и 29 з.п. ф-лы, 10 табл., 11 пр.
Изобретение относится к биохимии. Описана двухцепочечная рибонуклеиновая кислота (дцРНК) для ингибирования экспрессии гена АРОС3, где указанная дцРНК содержит (а) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GcuuAAAAGGGAcAGuAuudTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности AAuACUGUCCCUUUuAAGCdTsdT; (b) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GCUUAAAAGGGACAGUAUUdTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности AAUACUGUCCCUUUUAAGCdTsdT, (c) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GfcUfuAfaAfaGfgGfaCfaGfuAfuUfdTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности aAfuAfcUfgUfcCfcUfuUfuAfaGfcdTsdT, или (d) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GcuuAAAAGGGAcAGuAuudTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности AAuACuGUCCCuuuuAagcdTsdT, где нуклеотиды, обозначенные строчными буквами, представляют собой 2'-О-метилнуклеотиды; Gf, Af, Uf и Cf представляют собой 2'-фторнуклеотиды; и s представляет собой фосфоротиоатную связь. Также описана фармацевтическая композиция для ингибирования экспрессии гена АРОС3, содержащая указанную дцРНК. Представлены способы ингибирования экспрессии АРОС3 в клетке и лечения нарушения, опосредованного экспрессией АРОС3, включающие использование указанной дцРНК. Изобретение расширяет арсенал средств, предназначенных для лечения нарушения, опосредованного экспрессией АРОС3. 4 н. и 8 з.п. ф-лы, 4 ил., 12 табл., 7 пр.
