Патенты автора ЧЖАН Х. Стив (US)
Изобретение относится к области биохимии, в частности к способу увеличения уровней по меньшей мере двух из PDE10a, DARPP-32, DRD1 и DRD2 в срединных шипиковых нейронах (MSN) субъекта-человека или субъекта-мыши. При этом способ включает введение в полосатое тело субъекту генетического репрессора, содержащего полинуклеотид, кодирующий ДНК-связывающий белок на основе «цинкового пальца» (ZFP), содержащий от 3 до 6 доменов «цинковых пальцев». Также раскрыт способ лечения болезни Хантингтона у субъекта-человека или субъекта-мыши, включающий увеличение уровней по меньшей мере двух из PDE10a, DARPP-32, DRD1 и DRD2 в срединных шипиковых нейронах (MSN) с помощью вышеуказанного способа. Изобретение позволяет эффективно осуществлять лечение болезни Хантингтона у субъекта-человека или субъекта-мыши. 2 н. и 7 з.п. ф-лы, 18 ил., 4 табл., 20 пр.
Изобретение относится к медицине, а именно к неврологии, и может быть использовано для уменьшения экспрессии мутантного гена хантингтина (mHTT) для уменьшения или предотвращения образования агрегатов Htt у субъекта с болезнью Хантингтона (БХ). Для этого проводят введение в стриатуму субъекта полинуклеотида, кодирующего репрессор мутантного аллеля Htt (mHtt), где репрессор включает белок «цинковые пальцы», обозначенный 30640, 30645 или 33074, где полинуклеотид содержит аденоассоциированный вирусный вектор (AAV), введенный в 2x1010 векторных геномов, где репрессор транскрипционного фактора снижает экспрессию mHtt по меньшей мере на 85% в БХ-нейронах в стриатуме субъекта. Изобретение обеспечивает уменьшение и/или устранение агрегатов хантингтина (Htt), уменьшение двигательных дефектов, повышение клеточной активности (например, АТФ-активности) и/или уменьшение апопотоза у субъекта с БХ. 6 з.п. ф-лы, 7 ил., 3 табл., 6 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к белку «цинковые пальцы» неприродного происхождения, который связывается с геном Htt, что может быть использовано в медицине. Получают указанный белок «цинковые пальцы», а также слитый белок, включающий указанный белок, функционально связанный с нуклеазным доменом, полинуклеотид, кодирующий указанный белок и указанный слитый белок, клетку-хозяина для получения указанного белка и указанного слитого белка, фармацевтическую композицию для подавления экспрессии гена Htt в клетке. Также изобретение описывает способ подавления экспрессии гена Htt, способ лечения болезни Хантингтона. Изобретение позволяет эффективно подавлять экспрессию гена Htt, что позволяет успешно лечить болезнь Хантингтона. 15 н. и 9 з.п. ф-лы, 15 ил., 7 табл., 20 пр.
