Патенты автора ШРАМ Джейсон П. (US)
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана композиция для экспрессии полипептида в клетке млекопитающего, содержащая эффективное количество множества липидных наночастиц, содержащих полинуклеотид, кодирующий указанный полипептид. В одном из вариантов реализации полинуклеотид содержит (a) открытую рамку считывания, кодирующую указанный полипептид, состоящий из нуклеозидов, включая 1-метилпсевдоуридин, цитидин или 5-метилцитидин, аденозин и гуанозин, (b) 5’-UTR, (c) 3’-UTR, и (d) структуру 5′-кэпа. Изобретение расширяет арсенал средств для экспрессии полипептидов в клетке млекопитающего. 7 з.п. ф-лы, 10 ил., 50 табл., 90 пр.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии, в частности к композиции для продукции целевого полипептида в клетке или ткани млекопитающего и способу получения указанного полипептида в клетке или ткани млекопитающего in vitro с применением такой композиции. Указанная композиция содержит состав в виде наночастиц, содержащих катионный липид, фузогенный липид, холестерин и ПЭГ липид. Указанный состав содержит модифицированную мРНК, кодирующую целевой полипептид. Причём мРНК модифицируют таким образом, что уридин заменяют 1-метилпсевдоуридином. Настоящее изобретение позволяет повысить эффективность доставки мРНК в целевую клетку и при этом снизить иммунный ответ. 2 н. и 12 з.п. ф-лы, 3 ил., 154 табл., 98 пр.
Изобретение относится к области биохимии. Описана группа изобретений, включающая фармацевтическую композицию для экспрессии полипептида в клетке млекопитающего и применение композиции для получения лекарственного средства для повышения уровня интересующего полипептида у млекопитающего. Указанный полинуклеотид содержит: (a) открытую рамку считывания, кодирующую указанный полипептид, состоящий из нуклеозидов, включая 1-метилпсевдоуридин, цитидин или 5-метилцитидин, аденозин и гуанозин, (b) 5'-UTR, (c) 3'-UTR, и (d) структуру 5'-кэпа. Изобретение расширяет арсенал средств для экспрессии полинуклеотидов. 2 н. и 4 з.п. ф-лы, 10 ил., 50 табл., 90 пр.
