Патенты автора Гамолски Антон (GB)
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению генно-инженерных терапевтических препаратов, и может быть использовано в медицине для повышения уровня экспрессии целевого гена ANG в организме человека и животных. Сконструирован ДНК-вектор GDTT1.8NAS12-ANG размером 3033 п.н., с нуклеотидной последовательностью SEQ ID NO:1 и общей структурой, изображенной на фиг.1А. Изобретение обеспечивает достижение терапевтического эффекта путем введения генотерапевтического ДНК-вектора с целевым геном ангиогенина в клетки организма животных и человека, характеризующихся сниженной или недостаточной экспрессией белка, кодируемого данным геном. 2 н. и 1 з.п. ф-лы, 15 ил., 20 пр.
Изобретение относится к генной инженерии. Описана ДНК-вакцина против вируса SARS-CoV-2 на основе генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12, состоящая из композиции генотерапевтических ДНК-векторов GDTT1.8NAS12-S, GDTT1.8NAS12-M и GDTT1.8NAS12-N, кодирующих иммуногенные эпитопы белков S, M, N вируса SARS-CoV-2 соответственно, причем генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12-S имеет нуклеотидную последовательность SEQ ID №1, генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12-M имеет нуклеотидную последовательность SEQ ID №2, генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12-N имеет нуклеотидную последовательность SEQ ID №3, при этом каждая из нуклеотидных последовательностей SEQ ID №1, SEQ ID №2 и SEQ ID №3 клонирована в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12. Также представлен способ получения указанной вакцины и способ её производства в промышленных масштабах. Изобретение расширяет арсенал средств для иммунизации человека против вируса SARS-CoV-2. 4 н. и 2 з.п. ф-лы, 5 ил., 11 пр.
Изобретение относится к генной инженерии и может быть использовано в биотехнологии, медицине и сельском хозяйстве для создания препаратов генной терапии. Создан генотерапевтический ДНК-вектор на основе генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12 для лечения заболеваний, характеризующихся нарушением врожденного и адаптивного иммунитета, для терапии аутоиммунных, онкологических, вирусных заболеваний, связанных с дисбалансом иммунной системы, для иммуномодуляции в том числе при противоопухолевой вакцинации в качестве генотерапевтического адъюванта, при этом генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12-IFNB1 содержит кодирующую часть целевого гена IFNB1, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №1, генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12-IFNA14 содержит кодирующую часть целевого гена IFNA14, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №2, генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12-IFNA2 содержит кодирующую часть целевого гена IFNA2, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №3, генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12-IL12A содержит кодирующую часть целевого гена IL12A, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №4, генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12-IL12B содержит кодирующую часть целевого гена IL12B, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №5. 16 н.п. ф-лы, 17 ил., 23 пр.
Изобретение относится к генной инженерии и может быть использовано в биотехнологии, медицине и сельском хозяйстве для создания препаратов генной терапии. Создан генотерапевтический ДНК-вектор на основе генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12 для лечения заболеваний, характеризующихся прогрессирующим патологическим изменением структуры нервной ткани и функции нейронов, в том числе их гибелью, ассоциированным с генетическими факторами, в том числе с мутациями в генах, кодирующих критически значимые для нормального функционирования нейронов белки, включая болезнь Гентингтона, наследуемые формы бокового амиотрофического склероза, а также с нарушением сворачивания третичной структуры белков, включая болезнь Паркинсона, болезнь Альцгеймера, с травмами центральной нервной системы, с нарушением кислородного снабжения головного или спинного мозга, с отклонениями в энергетическом метаболизме нейронов и аксональном транспорте или с аутоиммунными демиелинизирующими процессами, включая рассеянный склероз, при этом генотерапевтический ДНК-вектор содержит кодирующую часть целевого гена DDC, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с получением генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12-DDC, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №1, или IL10, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с получением генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12-IL10, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №2, или IL13, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с получением генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12-IL13, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №3, или IFNB1, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с получением генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12-IFNB1, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №4, или TNFRSF4, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с получением генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12-TNFRSF4, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №5, или TNFSF10, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с получением генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12-TNFSF10, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №6, или BCL2, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с получением генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12-BCL2, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №7, или HGF, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с получением генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12-HGF, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №8, или IL2, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с получением генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12-IL2, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №9. 22 н. и 2 з.п. ф-лы, 25 ил., 35 пр.
Изобретение относится к биотехнологии и медицине и представляет собой генотерапевтический ДНК-вектор на основе генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12 для лечения заболеваний, характеризующихся нарушением функций белка HFE, ответственного за регуляцию обмена железа в организме человека, для терапии заболеваний связанных с нарушением экспрессии гена HFE, в том числе, обусловленных недостаточностью экспрессии гена HFE и/или наличием мутаций в гене HFE, в том числе при гемахроматозе, при этом генотерапевтический ДНК-вектор содержит кодирующую часть целевого гена HFE, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с получением генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12-HFE, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №1. Созданный генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12-HFE обладает способностью эффективно проникать в клетки человека и животных и экспрессировать клонированный в него целевой ген HFE. 8 н.п. ф-лы, 7 ил., 9 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии, а именно к генотерапевтическим ДНК-векторам для таргетной терапии, штамму Escherichia coli JM110-NAS и выбору для таргетной генной терапии генотерапевтического ДНК-вектора. Способ генотерапевтического ДНК-вектора для таргетной генной терапии включает конструирование вектора размером 2408 п.н., содержащего ориджин репликации размером 688 п.н., терминатор транскрипции hGH-TA размером 467 п.н., регуляторный участок транспозона Tn10 PHK-out размером 137 п.н., ген устойчивости к канамицину размером 1018 п.н. и полилинкер размером 68 п.н. Затем его расщепляют с использованием эндонуклеаз рестрикции XhoI и BamHI и лигируют с промоторно-регуляторным участком, причем для получения интересующего генотерапевтического ДНК-вектора для таргетной генной терапии используют участок, содержащий промоторную область интересующего человека, а затем ген устойчивости к канамицину выщепляют по сайтам рестрикции SpeI, после чего оставшийся фрагмент лигируют сам на себя. Способ получения штамма Escherichia coli JM110-NAS для наработки генотерапевтического ДНК-вектора включает конструирование линейного фрагмента ДНК, содержащего регуляторный элемент RNA-in транспозона Tn11 для селекции без применения антибиотиков размером 64 п.н., ген левансахаразы sacB, продукт которого обеспечивает селекцию на сахарозо-содержащей среде размером 1422 п.н., ген устойчивости к хлорамфениколу catR, необходимый для отбора клонов штамма, в которых прошла гомологичная рекомбинация размером 763 п.н. и две гомологичные последовательности, обеспечивающие процесс гомологичной рекомбинации в области гена гесА с одновременной его инактивацией размером 329 п.н. и 233 п.н., причем указанные гомологичные последовательности являются последовательностями, полученными путем проведения ПЦР амплификации фрагментов гена гесА с использованием геномной ДНК Eshcerichia coli JM110-NAS в качестве матрицы и пары праймеров LHA-F (5'-GCTGACGCTGCAGGTGATC) и LHA-R (5-GACAAGATGTGTGTCTACCGCTTCAGGTTACCCGCCAG), и пары праймеров RHA-F (5'-TGGCAGGGCGGGGCGTAACTACGCCTCTGTTCGTCTCGA) и RHA-R (5'-CTCAGCAGCAACTCACGTAC). Затем проводят трансформацию клеток Escherichia coli путем электропорации и отбирают клоны, выжившие на среде, содержащей 10 мкг/мл хлорамфеникола. Изобретение позволяет расширить арсенал технических средств. 28 н.п. ф-лы, 1 табл., 38 ил., 39 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии, а именно к генотерапевтическому ДНК-вектору GDTT1.8NAS12, штамму Escherichia coli JM110-NAS, штамму Escherichia coli JM110-NAS/GDTT1.8NAS12 и производству в промышленных масштабах генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12. Способ получения генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12 включает конструирование промежуточного вектора размером 2408 п.н., содержащего ориджин репликации размером 688 п.н., терминатор транскрипции hGH-TA размером 467 п.н., регуляторный участок транспозона Tn10 PHK-out размером 137 п.н., ген устойчивости к канамицину размером 1018 п.н. и полилинкер размером 68 п.н. Затем его расщепляют с использованием эндонуклеаз рестрикции Sall и BamHI и лигируют с промоторно-регуляторным участком, содержащим промоторную область гена человеческого фактора элонгации EF1A с собственным энхансером размером 1219 п.н. Далее ген устойчивости к канамицину выщепляют по сайтам рестрикции Spel. Способ получения штамма Escherichia coli JM110-NAS для наработки генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12 включает конструирование линейного фрагмента ДНК, содержащего регуляторный элемент RNA-in транспозона Tn10 для селекции без применения антибиотиков размером 64 п.н., ген левансахаразы sacB, продукт которого обеспечивает селекцию на сахарозосодержащей среде размером 1422 п.н., ген устойчивости к хлорамфениколу catR, необходимый для отбора клонов штамма, в которых прошла гомологичная рекомбинация размером 763 п.н., и две гомологичные последовательности, обеспечивающие процесс гомологичной рекомбинации в области гена recA с одновременной его инактивацией размером 329 п.н. и 233 п.н. Указанные гомологичные последовательности являются последовательностями, полученными путем проведения ПЦР амплификации фрагментов гена recA с использованием геномной ДНК Eshcerichia coli JM110-NAS в качестве матрицы и пары праймеров LHA-F (5'-GCTGACGCTGCAGGTGATC) и LHA-R (5'-GACAAGATGTGTGTCTACCGCTTCAGGTTACCCGCCAG), и пары праймеров RHA-F (5'-TGGCAGGGCGGGGCGTAACTACGCCTCTGTTCGTCTCGA) и RHA-R (5'-CTCAGCAGCAACTCACGTAC), после чего проводят трансформацию клеток Escherichia coli путем электропорации и отбирают клоны, выжившие на среде, содержащей 10 мкг/мл хлорамфеникола. Способ получения штамма Escherichia coli JM110-NAS/GDTT1.8NAS12, несущего генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, включает получение электрокомпетентных клеток штамма Escherichia coli JM110-NAS и проведение электропорации этих клеток генотерапевтическим ДНК-вектором GDTT1.8NAS12. Затем клетки высеивают на чашки Петри с агаризованной селективной средой, содержащей дрожжевой экстракт, пептон, 6% сахарозы, а также 10 мкг/мл хлорамфеникола. Изобретение позволяет расширить арсенал технических средств. 7 н.п. ф-лы, 6 ил., 10 пр.
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека на основе гена GPX1, где клетки органов и тканей выбраны из фибробластов, кератоцитов и эпителиальных клеткок глаза, хондробластов; органы и ткани выбраны из кожи, слизистой оболочки рта или мышечной ткани, представляющего собой совокупность генотерапевтических субстанций, каждая из которых представляет генотерапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, при этом каждая представляет собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена GPX1, с кодирующей последовательностью белка глутатионпероксидазы-1, с делециями 5' и 3'-нетранслируемых областей, а именно полученной на основе участка нативной немодифицированной кДНК гена GPX1 SEQ ID No: 1, или модифицированной кДНК гена GPX1, при этом в качестве модифицированной кДНК гена GPX1 используют SEQ ID No: 2, или SEQ ID No: 3, или SEQ ID No: 4, или SEQ ID No: 5, или SEQ ID No: 6, или SEQ ID No: 7, или сочетание этих генетических конструкций, каждая из которых содержит также регуляторные элементы, обеспечивающие транскрипцию этой последовательности в клетках органов и тканей человека, в сочетании с транспортной молекулой или без нее. Группа изобретений также касается способа получения указанного средства; способа использования указанного средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека, на основе гена GPX1. Группа изобретений обеспечивает высокий и стабильный уровень целевого белка в клетках. 3 н. и 2 з.п. ф-лы, 18 пр., 20 ил.
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека на основе гена SOD1, связанных с оксидативным стрессом, где клетки органов и тканей выбраны из клеток фибробластов, кератоцитов и эпителиальных клеток глаза, хондробластов; органы и ткани выбраны из кожи, слизистой оболочки рта человека или мышечной ткани человека, представляющего собой совокупность биологически активных генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет собой генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, при этом каждая представляет собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена SOD1, с кодирующей последовательностью белка супероксиддисмутазы-1, с делециями 5' и 3'-нетранслируемых областей, а именно полученной на основе участка нативной немодифицированной кДНК гена SOD1 SEQ ID No: 1, или модифицированной кДНК гена SOD1, в сочетании с транспортной молекулой или без нее. Группа изобретений также касается способа получения указанного средства; способа использования указанного средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека на основе гена SOD1, связанных с количественным снижением белка SOD1. Группа изобретений обеспечивает высокий и стабильный уровень целевого белка в клетках. 3 н. и 2 з.п. ф-лы, 18 пр., 20 ил.
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека на основе гена TGFBR2, связанных с количественным снижением белка TGFBR2, где клетки органов и тканей выбраны из фибробластов, кератоцитов и эпителиальных клеток глаза, хондробластов; органы и ткани выбраны из кожи, хрящевой ткани или мышечной ткани, представляющего собой совокупность биологически активных генотерапевтических субстанций, каждая из которых представляет собой генотерапевтическую субстанцию, выбранную из группы генотерапевтических субстанций, при этом каждая представляет собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена TGFBR2, с кодирующей последовательностью белка TGFBR2, с делециями 5' и 3'-нетранслируемых областей, в сочетании с транспортной молекулой или без нее. Группа изобретений также касается способа получения указанного средства; способа использования указанного средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека, на основе гена TGFBR2, связанных с количественным снижением белка TGFBR2. Группа изобретений обеспечивает высокий и стабильный уровень целевого белка в клетках. 3 н. и 2 з.п. ф-лы, 18 пр., 20 ил.
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека на основе гена COL1A1, где клетки органов и тканей выбраны из клеток фибробластов, кератоцитов и эпителиальных клеток глаза, хондробластов; органы и ткани выбраны из кожи, хрящевой ткани или мышечной ткани человека, представляющего собой совокупность биологически активных генотерапевтических субстанций, каждая из которых представляет собой генотерапевтическую субстанцию, выбранную из группы генотерапевтических субстанций, при этом каждая представляет собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена COL1A1, с кодирующей последовательностью белка альфа-1 цепи коллагена I типа, с делециями 5' и 3'-нетранслируемых областей, в сочетании с транспортной молекулой или без нее. Группа изобретений также касается способа использования указанного средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека, связанных с количественным снижением белка альфа-1 цепи коллагена I типа. Группа изобретений обеспечивает высокий и стабильный уровень целевого белка в клетках. 3 н. и 2 з.п. ф-лы, 18 пр., 20 ил.
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека на основе гена CLCA2, связанных с количественным снижением белка хлоридного кальций-активируемого канала-2, где клетки органов и тканей выбраны из клеток фибробластов, кератоцитов и эпителиальных клеток глаза, клеток эпителия слизистой оболочки полости рта; органы и ткани выбраны из кожи, слизистой оболочки полости рта или мышечной ткани человека, представляющего собой совокупность биологически активных генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет собой генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, при этом каждая представляет собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена CLCA2 с кодирующей последовательностью белка хлоридного кальций-активируемого канала-2, с делециями 5' и 3'-нетранслируемых областей, в сочетании с транспортной молекулой или без нее. Группа изобретений также касается способа получения указанного средства; способа использования указанного средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека на основе гена CLCA2, связанных с количественным снижением белка CLCA2. Группа изобретений обеспечивает высокий и стабильный уровень целевого белка в клетках. 3 н. и 2 з.п. ф-лы, 20 ил., 18 пр.
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека на основе гена TGFB1, связанных с количественным снижением белка трансформирующего фактора роста бета-1, где клетки органов и тканей выбраны из фибробластов, кератоцитов и эпителиальных клеток глаза, хондробластов; органы и ткани выбраны из кожи, хрящевой ткани или мышечной ткани, представляющего собой совокупность биологически активных генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет собой генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, при этом каждая представляет собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена TGFB1, с кодирующей последовательностью белка трансформирующего фактора роста бета-1, с делециями 5' и 3'-нетранслируемых областей, и содержащей также регуляторные элементы, обеспечивающие транскрипцию этой последовательности в эукариотических клетках органов и тканей человека, в сочетании с транспортной молекулой или без нее. Группа изобретений также касается способа получения указанного средства; способа использования указанного средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека на основе гена TGFB1, связанных с количественным снижением белка трансформирующего фактора роста бета-1. Группа изобретений обеспечивает высокий и стабильный уровень целевого белка в клетках. 3 н. и 2 з.п. ф-лы, 20 ил., 18 пр.
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека, на основе гена GPX3, связанных с оксидативным стрессом, где клетки органов и тканей выбраны из клеток фибробластов, кератоцитов и эпителиальных клеток глаза, хондробластов; органы и ткани выбраны из кожи, слизистой оболочки рта человека или мышечной ткани человека, представляющего собой совокупность биологически активных генно-терапевтических субстанций, причем каждая из совокупности биологически активных генно-терапевтических субстанций представляет собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающую участок кДНК гена GPX3 и содержащую также регуляторные элементы, обеспечивающие транскрипцию этой последовательности в эукариотических клетках, а именно в клетках органов и тканей человека, в сочетании с транспортной молекулой или без нее. Группа изобретений также касается способа получения указанного средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека на основе гена GPX3, связанных с оксидативным стрессом; способа использования указанного средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека, на основе гена GPX3, связанных с количественным снижением белка GPX3. Группа изобретений обеспечивает высокий и стабильный уровень целевого белка в клетках. 3 н. и 2 з.п. ф-лы, 18 пр., 20 ил.
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека, на основе гена SOD2, связанных с оксидативным стрессом, где клетки органов и тканей выбраны из клеток фибробластов, кератоцитов и эпителиальных клеток глаза, хондробластов; органы и ткани выбраны из кожи, слизистой оболочки рта человека или мышечной ткани человека, представляющего собой совокупность биологически активных генотерапевтических субстанций, каждая из которых представляет собой генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, при этом каждая представляет собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена SOD2, с кодирующей последовательностью белка супероксиддисмутазы-1, с делециями 5' и 3'-нетранслируемых областей, а именно полученной на основе участка нативной немодифицированной кДНК гена SOD2 SEQ ID No: 1, или модифицированной кДНК гена SOD2, при этом в качестве модифицированной кДНК гена SOD2 используют SEQ ID No: 2, или SEQ ID No: 3, или SEQ ID No: 4, или SEQ ID No: 5, или SEQ ID No: 6, или SEQ ID No: 7, или сочетание этих генетических конструкций, каждая из которых содержит также регуляторные элементы, обеспечивающие транскрипцию этой последовательности в эукариотических клетках, органов и тканей человека, в сочетании с транспортной молекулой или без нее. Группа изобретений также касается способа получения указанного средства; способа использования указанного средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека, на основе гена SOD2, связанных с количественным снижением белка SOD2. Группа изобретений обеспечивает высокий и стабильный уровень целевого белка в клетках. 3 н. и 2 з.п. ф-лы, 18 пр., 20 ил.
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции состояний клеток различных органов и тканей, а также собственно органов и тканей человека, связанных с количественным снижением белка альфа-2 цепи коллагена I типа, на основе генно-терапевтических субстанций с геном COL1A2, где клетки органов и тканей выбраны из фибробластов, кератоцитов, хондробластов и эпителиальных клеток роговицы глаза, органы и ткани выбраны из кожи, хрящевой ткани или мышечной ткани человека, представляющего собой по крайней мере одну генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, содержащей нативную кДНК гена COL1A2 SEQ ID No: 1 или модифицированной кДНК гена COL1A2, при этом в качестве модифицированной кДНК гена COL1A2 используют SEQ ID No: 2, или SEQ ID No: 3, или SEQ ID No: 4, или SEQ ID No: 5, или SEQ ID No: 6, или SEQ ID No: 7, или сочетание этих генетических конструкций, каждая из которых содержит также регуляторные элементы в сочетании с транспортной молекулой или без нее. Группа изобретений также касается способа получения указанного средства для лечения состояний человеческого организма, связанных с количественным снижением белка альфа-2 цепи коллагена I типа, на основе генно-терапевтических субстанций с геном COL1A2; способа использования указанного средства для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением экспрессии гена COL1A2 и/или уменьшением активности белка каталазы. Группа изобретений обеспечивает высокий и стабильный уровень целевого белка в клетках. 3 н. и 2 з.п. ф-лы, 18 пр., 20 ил.
