Патенты автора ХАНСЕН Хенрик Фрюденлунн (DK)
КОНЪЮГАТЫ ОЛИГОНУКЛЕОТИДОВ // 2653438
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к конъюгату антисмыслового олигомера, и может быть использовано в медицине. Изобретение направлено на получение конструкции, позволяющей улучшить терапевтический индекс представляющего интерес антисмыслового олигонуклеотида и его высвобождение в клетках вследствие конъюгации олигонуклеотида с расщепляемой фосфодиэфирной областью и направляющей группой, способствующей доставке полученного конструкта в нужное место в клетке и обеспечивающей направленный захват действующего антисмыслового олигомера целевыми клетками. 3 н. и 18 з.п. ф-лы, 25 ил., 19 табл., 11 пр.
КОНЪЮГАТЫ УГЛЕВОДА И LNA-ОЛИГОНУКЛЕОТИДА // 2649367
Изобретение относится к области биохимии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат, снижающий уровень экспрессированной в печени РНК, содержащий антисмысловой LNA-олигомер и ковалентно связанную с ним конъюгатную группировку, содержащую группу, направленную на асиалогликопротеиновый рецептор и фармацевтическую композицию, содержащую вышеуказанный конъюгат в эффективном количестве. В одном из вариантов изобретения, антисмысловой LNA-олигомер представляет собой гэпмер длиной 10-22 нуклеотида, а группа, направленная на асиалогликопротеиновый рецептор, представляет собой кластер галактозы с двумя или тремя N-ацетилгалактозаминами. Экспрессируемая в печени РНК представляет собой мРНК, выбранную из группы, состоящей из: фактора VII, С6 компонента комплемента, Bcl2, транстиретина (TTR), PCSK9, аполипопротеина В (АроВ), рецептора глюкагона (GCGR), С-реактивного белка (CRP), диацилглицерин ацилтрансферазы 2 типа (DGAT2), глюкокортикоидного рецептора (GCCR), фосфотазы и гомолога тензина (PTEN), тирозинфосфатазы РТР1В, натрий-глюкозного котранспортера 2 типа (SGLT2) и супероксиддисмутазы SOD1 или РНК вируса, например вируса гепатита С или гепатита В. Изобретение расширяет арсенал средств для ингибирования экспрессии РНК. 2 н. и 19 з.п. ф-лы, 21 ил., 17 табл., 12 пр.
