Патенты автора СЕТ Пунит П. (US)
Группа изобретений относится к области фармакологии и медицины и направлена на лечение транстиретинового амилоидоза. Раскрывается олигомерное соединение, при этом анионная форма олигомерного соединения представлена следующей химической структурой (SEQ ID NO: 12). Кроме того, раскрыта форма свободной кислоты, натриевая соль вышеуказанного олигомерного соединения и олигомерное соединение, содержащее модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу, характеризующееся следующей формулой (SEQ ID NO: 12). Также раскрыта фармацевтическая композиция для лечения транстиретинового амилоидоза на основе вышеуказанных соединений, применение представленных соединений при производстве лекарственного средства для лечения транстиретинового амилоидоза, а кроме того, способ лечения транстиретинового амилоидоза у субъекта, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества олигомерного соединения или фармацевтической композиции, содержащей указанное олигомерное соединение. Группа изобретений обеспечивает эффективное лечение транстиретинового амилоидоза. 11 н. и 4 з.п. ф-лы., 108 табл., 113 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая соединение, специфически ингибирующее экспрессию нуклеиновой кислоты аро(а) и/или белка аро(а), композиция для лечения, предупреждения или замедления прогрессирования заболевания, связанного с повышенной экспрессией аро(а) и/или повышенной экспрессией Lp(a), содержащая терапевтически эффективное количество соединения, cпособ предупреждения, лечения, облегчения или замедления прогрессирования заболевания, связанного с повышенной экспрессией аро(а) и/или повышенной экспрессией Lp(a), включающий введение животному вышеуказанного соединения или композиции. В одном из вариантов изобретения соединение содержит модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу, при этом модифицированный олигонуклеотид состоит из 12-30 связанных нуклеозидов, нацеленных на аро(а). Изобретение расширяет арсенал средств для ингибирования экспрессии нуклеиновой кислоты аро(а) и/или белка аро(а). 5 н. и 32 з.п. ф-лы, 185 табл., 124 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии и медицине. Предложено соединение, сопряженное с тремя N-ацетилгалактозаминовыми лигандами. Соединение имеет структуру XXVI:
где Т2 представляет собой группу, содержащую нуклеозид, нуклеотид, мономерную субъединицу, реакционноспособный сложный эфир, линкер, расщепляемый фрагмент или олигомерное соединение. Соединение обладает улучшенной активностью в клетках печени in vivo и пригодно для применения в способе лечения метаболического расстройства или в способе лечения сердечно-сосудистого расстройства. 15 з.п. ф-лы, 120 табл., 112 пр.
КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ // 2686080
Изобретение относится к соединениям для лечения метаболических заболеваний и может быть использовано в медицине. Предложено соединение, содержащее одноцепочечный модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу, или его фармацевтически приемлемая соль, при этом конъюгирующая группа содержит
,где расщепляемый фрагмент (СМ) представляет собой связь или группу, которая может быть расщеплена при физиологических условиях; модифицированный олигонуклеотид имеет формулу: Ges Ges Tes Tds mCds mCds mCds Gds Ads Gds Gds Tds Gds mCes mCes mCes Ae, где A = аденин, mC = 5'-метилцитозин, G = гуанин, T = тимин, e = 2'-O-метоксиэтиловый модифицированный нуклеозид, d = 2'-дезоксинуклеозид и s = тиофосфатная межнуклеозидная связь; и конъюгирующая группа связана с модифицированным олигонуклеотидом на 5'-конце модифицированного олигонуклеотида. Предложены новые соединения и композиции на их основе для лечения метаболических заболеваний. 3 н. и 2 з.п. ф-лы, 113 пр., 108 табл., перечень последовательностей.
Изобретение относится к применимому в медицине соединению, содержащему модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу, при этом модифицированный олигонуклеотид состоит из 12-30 связанных нуклеозидов и содержит последовательность азотистых оснований, включающую часть из по меньшей мере 8 смежных азотистых оснований, комплементарную равной по длине части SEQ ID NO: 1, при этом последовательность азотистых оснований модифицированного олигонуклеотида по меньшей мере на 90% комплементарна SEQ ID NO: 1, где конъюгирующая группа содержит
где конъюгирующая группа связана с модифицированным олигонуклеотидом на 5'-конце или 3'-конце модифицированного олигонуклеотида. Предложено новое соединение и композиция на его основе, эффективные для производства лекарственного средства для лечения заболевания, опосредованного НВV. 4 н. и 36 з.п. ф-лы, 113 пр., 108 табл.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к модифицированному олигонуклеотиду, направленно воздействующему на рецептор андрогенов (AR) человека для ингибирования уровней рецептора андрогенов в клетке, и может быть использовано в медицине. Полученный модифицированный олигонуклеотид и его фармацевтически приемлемую соль используют в составе композиции для ингибирования уровней рецептора андрогенов в клетке, а также для ингибирования пролиферации или роста раковых клеток, таких как клетки рака предстательной железы, рака молочной железы, рака яичника, рака желудка или рака мочевого пузыря. Благодаря своему строению и механизму действия олигонуклеотид позволяет направленно воздействовать на мРНК рецептора андрогенов и индуцировать антипролиферативные ответные реакции в клетке. 4 н. и 16 з.п. ф-лы, 146 табл., 34 пр.
Изобретение относится к пригодному для применения в медицине соединению, содержащему модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу
при этом модифицированный олигонуклеотид состоит из 20 связанных азотистых оснований, комплементарных равной по длине части азотистых оснований 3533-3552 в SEQ ID NO: 3, при этом модифицированный олигонуклеотид содержит сегмент гэп, состоящий из связанных дезоксинуклеозидов; сегмент крыла 5', состоящий из связанных нуклеозидов; сегмент крыла 3', состоящий из связанных нуклеозидов; при этом сегмент гэп расположен между сегментом крыла 5' и сегментом крыла 3', и при этом каждый нуклеозид каждого сегмента крыла содержит модифицированный сахар, и где по меньшей мере один нуклеозид содержит модифицированное азотистое основание; и модифицированный олигонуклеотид содержит по меньшей мере одну модифицированную межнуклеозидную связь. Предложены новые конъюгаты модифицированных олигонуклеотидов и композиции на их основе для лечения, предупреждения или замедления прогрессирования заболевания, связанного с повышенным уровнем аполипопротеина C-III (ApoCIII). 5 н. и 16 з.п. ф-лы, 120 пр., 119 табл.
