Патенты автора ГРЭХАМ Марк Дж. (US)
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к модифицированному олигонуклеотиду, способному специфично ингибировать экспрессию ангиопоэтин-подобного белка 3 (ANGPTL3), и может быть использовано в медицине. Изобретение пригодно для лечения, предупреждения, задержки прогрессирования или облегчения сердечно-сосудистых заболеваний и/или метаболических заболеваний, связанных с повышенным уровнем ANGPTL3. 3 н. и 18 з.п. ф-лы, 110 табл., 16 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая соединение, специфически ингибирующее экспрессию нуклеиновой кислоты аро(а) и/или белка аро(а), композиция для лечения, предупреждения или замедления прогрессирования заболевания, связанного с повышенной экспрессией аро(а) и/или повышенной экспрессией Lp(a), содержащая терапевтически эффективное количество соединения, cпособ предупреждения, лечения, облегчения или замедления прогрессирования заболевания, связанного с повышенной экспрессией аро(а) и/или повышенной экспрессией Lp(a), включающий введение животному вышеуказанного соединения или композиции. В одном из вариантов изобретения соединение содержит модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу, при этом модифицированный олигонуклеотид состоит из 12-30 связанных нуклеозидов, нацеленных на аро(а). Изобретение расширяет арсенал средств для ингибирования экспрессии нуклеиновой кислоты аро(а) и/или белка аро(а). 5 н. и 32 з.п. ф-лы, 185 табл., 124 пр.
Изобретение относится к пригодному для применения в медицине соединению, содержащему модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу
при этом модифицированный олигонуклеотид состоит из 20 связанных азотистых оснований, комплементарных равной по длине части азотистых оснований 3533-3552 в SEQ ID NO: 3, при этом модифицированный олигонуклеотид содержит сегмент гэп, состоящий из связанных дезоксинуклеозидов; сегмент крыла 5', состоящий из связанных нуклеозидов; сегмент крыла 3', состоящий из связанных нуклеозидов; при этом сегмент гэп расположен между сегментом крыла 5' и сегментом крыла 3', и при этом каждый нуклеозид каждого сегмента крыла содержит модифицированный сахар, и где по меньшей мере один нуклеозид содержит модифицированное азотистое основание; и модифицированный олигонуклеотид содержит по меньшей мере одну модифицированную межнуклеозидную связь. Предложены новые конъюгаты модифицированных олигонуклеотидов и композиции на их основе для лечения, предупреждения или замедления прогрессирования заболевания, связанного с повышенным уровнем аполипопротеина C-III (ApoCIII). 5 н. и 16 з.п. ф-лы, 120 пр., 119 табл.
