Патенты автора СУН Юнвэй (US)
Изобретения касаются способа доставки или переноса гетерологичной полинуклеотидной последовательности в печень млекопитающему и способа лечения млекопитающего с недостаточностью экспрессии фактора свертывания крови или функции. Представленные способы осуществляются путем введения вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV), содержащего гетерологичную полинуклеотидную последовательность, кодирующую фактор свертывания крови и последовательность VP1 Rh74, представленную в SEQ ID NO:1. Решения позволяют осуществлять лечение пациентов, для которых перенос гена AAV является неподходящим вследствие существующего гуморального иммунитета к AAV, посредством получения терапевтических уровней экспрессии трансгена в печени при низкой дозе вектора. 2 н. и 25 з.п. ф-лы, 4 ил., 2 табл., 6 пр.
