Патенты автора БЕРГХАРД Шарлотта (SE)

Группа изобретений относится к биотехнологии. Модифицированная сульфамидаза включает полипептид, состоящий из аминокислотной последовательности, приведенной в SEQ ID NO 1, или полипептид, имеющий по меньшей мере 95% идентичности последовательности с аминокислотной последовательностью, приведенной в SEQ ID NO 1. Заявленная сульфамидаза по существу не включает эпитопы, распознаваемые гликан-распознающими рецепторами, при этом указанные эпитопы отсутствуют по меньшей мере на четырех из пяти сайтов N-гликозилирования: N в положении 21 (N(21)), N в положении 122 (N(122)), N в положении 131 (N(131)), N в положении 244 (N(244)) и N в положении 393 (N(393)) SEQ ID N0 1. Композиция сульфамидазы для лечения млекопитающего, страдающего лизосомной болезнью накопления, включает указанную сульфамидазу. Указанная сульфамидаза имеет отношение Сα-формилглицина (FGly) к серину (Ser) на активном сайте больше 1. Способ получения модифицированной сульфамидазы включает стадии подвергания гликозилированной сульфамидазы взаимодействию с периодатом щелочного металла и взаимодействию с боргидридом щелочного металла в течение периода времени не больше чем 2 ч для модифицирования гликановых группировок сульфамидазы и уменьшения активности сульфамидазы в отношении рецепторов, распознающих гликаны, сохраняя ее каталитическую активность. Способ лечения млекопитающего, страдающего лизосомной болезнью накопления, такой как мукополисахаридоз IIIA (МПС IIIA), предусматривает введение млекопитающему терапевтически эффективного количества модифицированной сульфамидазы, выбранной из указанной модифицированной сульфамидазы и указанной композиции сульфамидазы. Группа изобретений обеспечивает проникание указанной сульфамидазы через гематоэнцефалический барьер млекопитающего и проявлять каталитическую активность в его головном мозге. 6 н. и 25 з.п. ф-лы, 18 ил., 6 табл., 11 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к С5-связывающим полипептидам, содержащим С5-связывающий мотив ВМ, что может быть использовано в медицине. Получают С5-связывающий полипептид, содержащий С5-связывающий мотив ВМ, причем этот мотив состоит из аминокислотной последовательности, соответствующей EX2X3X4AX6X7EIDX11LPNLX16X17X18QWX21AFIX25X26LX28D, и применяют полученный полипептид для лечения связанного с С5 состояния, например для ингибирования гемолитического эффекта. Изобретение позволяет улучшить получение, очистку и стабильность С5-связывающего полипептида, что положительно сказывается на лечении связанного с С5 состояния. 9 н. и 20 з.п. ф-лы, 16 ил., 8 табл., 12 пр.

 


Наверх