Патенты автора ВЕНТВОРТ Брюс (US)
СВЯЗАННЫЕ С ПЕПТИДОМ МОРФОЛИНОВЫЕ АНТИСМЫСЛОВЫЕ ОЛИГОНУКЛЕОТИДЫ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МИОТОНИЧЕСКОЙ ДИСТРОФИИ // 2662962
Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ лечения или предотвращения миотонической дистрофии типа 1 (DM1) у индивидуума. Систематически вводят индивидууму терапевтически эффективное количество связанного с катионным пептидом морфолинового антисмыслового олигонуклеотида, содержащего: (a) последовательность морфолинового антисмыслового олигонуклеотида, комплементарную по меньшей мере 3 последовательностям повтора поли-CUG в 3’-нетранслируемой области (UTR) протеинкиназы миотонической дистрофии (DMPK) целевого РНК транскрипта; и (b) спейсерную группу, связывающую морфолиновый антисмысловой олигонуклеотид и катионный пептид, причем спейсерная группа содержит
.Изобретение позволяет облегчать по меньшей мере один симптом DM1 в по меньшей мере двух мышцах. 20 з.п. ф-лы, 6 ил., 4 пр.
