Патенты автора НЕЛЬСОН Кэрол А. (US)

МНОЖЕСТВЕННЫЕ ОЛИГОНУКЛЕОТИДНЫЕ ФРАГМЕНТЫ НА ПЕПТИДНОМ НОСИТЕЛЕ // 2739987

Изобретение относится к пригодному в медицине конъюгату, выбранному из: Ac-(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-(RXRRBR)2XFD(d-Glu)(PMO)E(PMO)G(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFKG(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFK(d-Glu)(PMO)E(PMO)G(PMO), Ac-(d-Glu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFKG, Ac-(dGlu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFKG(PMO), Ac-(RXRRBR)2XE(PMO)G(PMO), Ac-(d-Glu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-(d-Glu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFK(d-Glu)(PMO)E(PMO)G(PMO) и Ac-(RXRRBR)2XE(PMO)G(PMO), Ac-(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), где Ac - ацетил, R - D-аргинин, X - 6-аминогексановая кислота, B - β-аланин, E - глутаминовая кислота, G - глицин, d-Glu - D-глутаминовая кислота, D - аспарагиновая кислота, K - лизин, F - фенилаланин, PMO - олигонуклеотид из 15-30 субъединиц формулы:,где B выбран из C, G, A или T, последовательность PMO выбрана из SEQ ID NO: 85. Предложены новые конъюгаты, эффективные для модулирования экспрессии гена. 2 н. и 5 з.п. ф-лы, 3 ил., 4 табл., 1 пр.

СВЯЗАННЫЕ С ПЕПТИДОМ МОРФОЛИНОВЫЕ АНТИСМЫСЛОВЫЕ ОЛИГОНУКЛЕОТИДЫ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МИОТОНИЧЕСКОЙ ДИСТРОФИИ // 2662962

Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ лечения или предотвращения миотонической дистрофии типа 1 (DM1) у индивидуума. Систематически вводят индивидууму терапевтически эффективное количество связанного с катионным пептидом морфолинового антисмыслового олигонуклеотида, содержащего: (a) последовательность морфолинового антисмыслового олигонуклеотида, комплементарную по меньшей мере 3 последовательностям повтора поли-CUG в 3’-нетранслируемой области (UTR) протеинкиназы миотонической дистрофии (DMPK) целевого РНК транскрипта; и (b) спейсерную группу, связывающую морфолиновый антисмысловой олигонуклеотид и катионный пептид, причем спейсерная группа содержит .Изобретение позволяет облегчать по меньшей мере один симптом DM1 в по меньшей мере двух мышцах. 20 з.п. ф-лы, 6 ил., 4 пр.