Патенты автора Верещагина Наталья Александровна (RU)
Изобретение относится к биотехнологии, медицине и терапии наследственных заболеваний. Предложена генетическая конструкция pMitoAsCpfl, обеспечивающая экспрессию нуклеазы AsCpfl, специфически импортируемую в митохондрии клеток человека. Указанная конструкция содержит промотор цитомегаловируса, митохондриальную лидерную последовательность гена СОХ8А, 3xFLAG, нуклеазу AsCpfl с SEQ ID NO:1, Т2А, ген TurboGFP, 3’-UTR гена SOD2, ориджин репликации, ген устойчивости к ампицилину. Изобретение может быть использовано для элиминирования митохондриальной ДНК, содержащей патогенные мутации, ассоциированные с наследственными митохондриальными патологиями. 1 ил.
