Патенты автора ШИБОЛЕТ Йоел Моше (IL)
КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ ДЛЯ МОДИФИКАЦИИ ЗАДАННОЙ ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТИ НУКЛЕИНОВОЙ КИСЛОТЫ-МИШЕНИ // 2663354
Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ модифицирования заданного сайта-мишени в последовательности нуклеиновой кислоты-мишени в клетке-хозяине с помощью программируемого нуклеопротеинового молекулярного комплекса. В клетку-хозяин доставляют программируемый полипептид или последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую программируемый полипептид. Указанный полипептид содержит функциональный домен, способный к модифицированию указанного сайта-мишени, лишенный сайта специфического связывания нуклеиновой кислоты и связующий домен, способный к взаимодействию с придающей специфичность нуклеиновой кислотой (SCNA), где связующий домен лишен сайта специфического связывания нуклеиновой кислоты-мишени. Также доставляют молекулу придающей специфичность нуклеиновой кислоты (SCNA), включающую по меньшей мере 18 нуклеотидов, или нуклеиновую кислоту, кодирующую SCNA. Молекула SCNA содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную участку нуклеиновой кислоты-мишени, и участок распознавания, способный к специфическому присоединению к связующему домену программируемого полипептида. Наличие полипептида в клетке-хозяине, содержащей SCNA, создает возможность для присоединения указанного полипептида к SCNA, образуя активный запрограммированный нуклеопротеиновый комплекс. В силу этого активный запрограммированный нуклеопротеиновый комплекс нацеливается на сайт-мишень в последовательности нуклеиновой кислоты-мишени в клетке-хозяине, что способствует модификации сайта-мишени с помощью указанного активного запрограммированного нуклеопротеинового комплекса. Также представлена композиция, содержащая такой комплекс и соответствующие векторы. Программируемый нуклеопротеиновый молекулярный комплекс способен специфически модифицировать и/или корректировать сайт-мишень в последовательности нуклеиновой кислоты-мишени и/или модифицировать функцию последовательности нуклеиновой кислоты-мишени. 4 н. и 29 з.п. ф-лы, 16 ил., 12 пр.
