Патенты автора ДЕВИДСОН Беверли Л. (US)
Изобретение относится к биотехнологии. Раскрыты биотехнологические способы лечения болезни или доставки терапевтического средства млекопитающему. В мозжечково-мозговую цистерну и/или желудочек млекопитающего вводят rAAV частицы, содержащие вектор, включающий нуклеиновую кислоту, кодирующую терапевтический белок, вставленную между парой AAV инвертированных концевых повторов, таким образом, что клетки, имеющие доступ к спинномозговой жидкости (CSF), экспрессируют терапевтическое средство и в некоторых вариантах осуществления секретируют терапевтическое средство в CSF для распространения в мозге. Изобретение расширяет арсенал средств доставки лекарств в нервную систему. 4 н. и 18 з.п. ф-лы, 17 ил., 2 пр.
