Патенты автора МАККАЛЕБ Майкл Л. (US)

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая соединение для ингибирования экспрессии фактора комплемента В (CFB) (варианты), фармацевтическую композицию для лечения заболевания, связанного с дисрегуляцией альтернативного пути комплемента у субъекта, способ лечения заболевания, связанного с дисрегуляцией альтернативного пути комплемента у субъекта, применение вышеуказанного соединения или композиции для лечения заболевания, связанного с дисрегуляцией альтернативного пути комплемента, применение вышеуказанного соединения или композиции при изготовлении лекарственного средства для лечения заболевания, связанного с дисрегуляцией альтернативного пути комплемента. В одном из вариантов реализации соединение содержит модифицированный олигонуклеотид и группу конъюгата. Изобретение расширяет арсенал средств для ингибирования экспрессии фактора комплемента В (CFB). 10 н. и 32 з.п. ф-лы, 232 табл., 135 пр.

Изобретение может применяться в медицине и относится к одноцепочечному модифицированному олигонуклеотиду, состоящему из 16-30 связанных нуклеозидов и имеющему последовательность нуклеооснований, состоящую из последовательностей SEQ ID NO: 226, 17, 50, 224, 722, 807, 1327, 1340 и 1379, причем указанный олигонуклеотид содержит: сегмент гэп, состоящий из связанных дезоксинуклеозидов; сегмент крыла 5', состоящий из связанных нуклеозидов; и сегмент крыла 3', состоящий из связанных нуклеозидов; сегмент гэп расположен между сегментом крыла 5' и сегментом крыла 3'; каждый нуклеозид каждого сегмента крыла содержит 2'-O-метоксиэтиловый сахар или затрудненный этиловый сахар; каждая межнуклеозидная связь представляет собой фосфотиоатную связь или фосфодиэфирную связь; каждый цитозин представляет собой 5-метилцитозин. Предложены новые модифицированные олигонуклеотиды и композиции на их основе, эффективные для лечения HBV-связанного заболевания, расстройства или состояния. 6 н. и 10 з.п. ф-лы, 22 пр., 77 табл., перечень последовательностей.

 


Наверх