Патенты автора Карабельский Александр Владимирович (RU)
Изобретение относится к области биотехнологии и молекулярной биологии, к генной инженерии. Описана кодонно оптимизированная нуклеиновая кислота с последовательностью нуклеотидов Seq Id No.: 2, кодирующая aipl1 человека. Представлен экспрессионный вектор, содержащий указанную нуклеиновую кислоту. Изобретение позволяет увеличить уровень мРНК hAIPL1 по меньшей мере на 15%, а гетерологичного белкового продукта по меньшей мере на 29%. Изобретение может быть использовано для заместительной генной терапии амавроза Лебера 4 типа. 2 н. и 7 з.п. ф-лы, 10 ил., 2 табл., 5 пр.
Настоящее изобретение относится к области генной терапии и молекулярной биологии. Более конкретно, настоящее изобретение относится к выделенному модифицированному белку VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), который содержит одну или несколько аминокислотных замен по сравнению с белком VP1 капсида AAV5 дикого типа, которые повышают эффективность трансдукции, а также к капсиду и вектору на его основе. Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5) для высокоэффективной трансдукции клеток-мишеней содержит аминокислотную последовательность белка VP1 капсида AAV5 дикого типа, кодируемую геном Сар, с одной или несколькими заменами, которые выбраны из группы: S651A, S2A и T711S, S2A, S651A и T711S. Выделенная нуклеиновая кислота кодирует модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5). Выделенный капсид для высокоэффективной трансдукции клеток-мишеней включает модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5). Выделенная нуклеиновая кислота кодирует капсид, который используется для высокоэффективной трансдукции клеток-мишеней. Вектор на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса 5 серотипа (rAAV5) для доставки субъекту гетерологичной последовательности нуклеиновой кислоты включает: 1) капсид по любому из пп. 13-28 и 2) гетерологичную последовательность нуклеиновой кислоты, содержащую регуляторные последовательности, которые обеспечивают экспрессию продукта. Фармацевтическая композиция используется для доставки генного продукта нуждающемуся в этом субъекту. Способ доставки генного продукта нуждающемуся в этом субъекту включает введение субъекту вектора на основе rAAV5 или фармацевтической композиции по п. 35. Применяют вектор на основе rAAV5 или фармацевтическую композицию для лечения заболевания у нуждающегося в этом субъекта. Способ получения вектора на основе rAAV5 включает трансфекцию клеток-продуцентов нуклеиновой кислотой. Изобретение позволяет оптимизацию векторов для максимальной тканевой трансдукции при минимизации дозы вектора. 9 н. и 37 з.п. ф-лы, 6 ил., 4 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению химерных антигенных рецепторов (CAR) с модифицированным сигнальным доменом CD3-дзета, и может быть использовано в медицине. Полученный CAR, где в сигнальном домене CD3-дзета один или два иммунорецепторных тирозин-основных активационных мотива (ITAM), выбранных из ITAM1, ITAM2 и ITAM3, заменены на фрагмент аминокислотной последовательности интегрина бета 3 (ITGB3), может быть использован для создания модифицированных нацеленных на опухолевый антиген Т-клеток, используемых в эффективной иммунотерапии рака. 8 н. и 56 з. п. ф-лы, 29 ил., 1 табл., 6 пр.
НУКЛЕАЗА PaCas9 // 2706298
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, молекулярной биологии и медицины. Описан фермент нуклеаза PaCas9 и применение данного фермента нуклеазы. Изобретение также относится к нуклеиновой кислоте, кодирующей данную нуклеазу, генетической конструкции, экспрессионному вектору, вектору для доставки, которые включают данную нуклеиновую кислоту, липосоме, включающей данную нуклеазу или нуклеиновую кислоту, кодирующую данную нуклеазу, способу получения нуклеазы, способам доставки, а также к клетке-хозяину, которая включает нуклеиновую кислоту, кодирующую данную нуклеазу. Изобретение расширяет арсенал нуклеаз. 8 н. и 2 з.п. ф-лы, 2 ил., 4 пр.
Изобретение относится к вариантам триспецифичной связывающей молекулы, содержащей вариабельный домен VHH, специфично связывающий человеческие IL-17A и IL-17F, и домен, содержащий вариабельные домены тяжелой и легкой цепи и специфично связывающий человеческий TNF-альфа (ФНО-альфа). Также предложены: нуклеиновая кислота, кодирующая упомянутую молекулу, экспрессионный вектор, клетка-хозяин и способ получения триспецифичной молекулы по изобретению. Кроме того, представлена фармацевтическая композиция и способы лечения заболеваний, опосредованных человеческими IL-17A, IL-17F или TNF-альфа, таких как ревматоидный артрит, псориаз или псориатический артрит. Данное изобретение может найти дальнейшее применение в профилактике и лечении различных аутоиммунных и воспалительных нарушений. 10 н. и 17 з.п. ф-лы, 29 ил., 11 табл., 30 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению нового рекомбинантного фактора свертывания крови, представляющего собой химерный белок с увеличенным временем полужизни в плазме, состоящий из фактора III человека и мутантного Fc-фрагмента IgG человека, что может быть использовано в медицине. Полученные химерные белки используют в составе фармацевтической композиции для терапии гемостатических нарушений, в том числе для лечения гемофилии А. Изобретение позволяет осуществлять эффективную терапию гемофилии А за счет повышенного времени полужизни полученного фактора свертывания в плазме. 6 н. и 9 з.п. ф-лы, 4 ил., 5 табл., 8 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии, а именно к способу получения рекомбинантного альфа 16-интерферона человека
Изобретение относится к области биотехнологии
