Патенты автора ШААЛТИЕЛ Йозеф (IL)
Группа изобретений относится к области биотехнологии. Представлены варианты мультимерной белковой структуры, которая гидролизует концевой α-галактозильный фрагмент глоботриаозилцерамида и содержит два мономера α-галактозидазы, ковалентно связанных друг с другом через связывающий фрагмент, где мультимерная белковая структура представляет собой димерную белковую структуру. Представлены способы получения указанных вариантов мультимерных белковых структур, включающие взаимодействие α-галактозидазы со сшивающим агентом. Представлена фармецевтическая композиция, включающая указанную мультимерную белковую структуру. Группа изобретений позволяет получать мультимерные белковые структуры с более высокой стабильностью и повышенной активностью in vivo по сравнению с нативной формой α-галактозидазы, которые могут быть использованы при лечении болезни Фабри. 5 н. и 20 з.п. ф-лы, 83 ил., 10 табл., 19 пр.
Изобретение относится к биохимии и представляет собой фармацевтическую композицию для лечения болезни Гоше, содержащую в качестве активного ингредиента лиофилизированные растительные клетки, экспрессирующие рекомбинантную человеческую глюкоцереброзидазу, и фармацевтически приемлемый носитель, где указанная фармацевтическая композиция составлена для перорального введения и где указанная человеческая глюкоцереброзидаза имеет высокоманнозное гликозилирование. Изобретение позволяет получить эффективную фармацевтическую композицию для лечения болезни Гоше с высокой биоактивностью фермента вследствие его высокоманнозного гликозилирования. 2 н. и 14 з.п. ф-лы, 21 ил., 3 табл., 6 пр.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой выделенную нуклеиновую кислоту, имеющую нуклеотидную последовательность, кодирующую лизосомальный глюкоцереброзидазный белок человека, непрерывно связанный с С-концевым вакуолярным нацеливающим сигналом и N-концевым сигнальным пептидом эндоплазматического ретикулума
