Патенты автора УИЛСОН Джеймс М. (US)
ИНТРАТЕКАЛЬНОЕ ВВЕДЕНИЕ ВЕКТОРОВ НА ОСНОВЕ АДЕНОАССОЦИИРОВАННЫХ ВИРУСОВ ДЛЯ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ // 2775138
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены композиции для лечения болезни Альцгеймера, содержащие по меньшей мере один AAV вектор. Предложен способ лечения болезни Альцгеймера, включающий интратекальную доставку пациенту одной из вышеуказанных композиций, в которой биомасса по меньшей мере одного вектора экспрессирует иммуноглобулин, специфический для Aβ, бета-секретазы и/или тау-белка. Предложенная группа изобретений обеспечивает эффективное лечение болезни Альцгеймера. 3 н. и 8 з.п. ф-лы, 1 ил., 1 табл., 3 пр.
КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ ЛЕЧЕНИЯ MPS1 // 2708318
Изобретение относится к области биотехнологии и молекулярной биологии. Предложена частица рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) для применения в лечении мукополисахаридоза I типа (MPS I), имеющая AAV-капсид и имеющая упакованный в него 5’ инвертированный концевой повтор (ITR), ген альфа-L-идуронидазы человека (hIDUA) под контролем регуляторных последовательностей, которые контролируют его экспрессию, и 3’ ITR AAV, где упомянутый ген hIDUA имеет последовательность, показанную в SEQ ID NO: 1, которая кодирует функциональную альфа-L-идуронидазу человека, а также композиция и применение. Изобретение может быть использовано в медицине. 4 н. и 9 з.п. ф-лы, 2 ил., 4 пр.
Изобретение относится к области биотехнологии и генной инженерии
