Патенты автора ШАХРОКХ Захра (US)
Группа изобретений относится к фармацевтической промышленности, а именно к применению состава, содержащего белок арилсульфатазу А (ASA), для изготовления лекарственного средства для лечения болезни метахроматической лейкодистрофии (МЛД). Предложено применение состава, содержащего белок арилсульфатазу А (ASA), для изготовления лекарственного средства для лечения болезни метахроматической лейкодистрофии (МЛД), причем указанный белок ASA присутствует в составе в концентрации от по меньшей мере 5 до 50 мг/мл, при этом указанный состав содержит фосфат в количестве не более 10 мM, и при этом указанный состав вводится интрацеребровентрикулярно (ИЦВ). А также предложено применение состава, содержащего белок арилсульфатазу А (ASA) и фармацевтические приемлемое вспомогательное вещество, для изготовления лекарственного средства для лечения болезни метахроматической лейкодистрофии (МЛД), причем указанный белок ASA присутствует в составе в концентрации 30 мг/мл, и при этом указанный состав содержит NaCl в концентрации 154 мМ, полисорбат 20 в концентрации 0,005% об./об. и имеет рН 6,0, и при этом указанный состав вводится интрацеребровентрикулярно (ИЦВ). Вышеописанные средства эффективны для изготовления лекарственного средства для лечения болезни метахроматической лейкодистрофии (МЛД) при интрацеребровентрикулярном введении. 2 н. и 26 з.п. ф-лы, 56 ил., 46 табл., 9 пр.
Изобретение относится к стабильным составам для интратекального или интрацеребровентрикулярного введения для лечения синдрома Хантера, которые содержат белок идуронат-2-сульфатазы (I2S) в концентрации от 5 до 150 мг/мл и не более 50 мМ фосфата при pH 5,5-7,0. 6 н. и 35 з.п. ф-лы, 64 ил., 27 табл., 7 пр.
ДОСТАВКА ТЕРАПЕВТИЧЕСКИХ АГЕНТОВ В ЦНС // 2761342
Настоящая группа изобретений относится к фармацевтической промышленности, а именно к композиции для интравентрикулярного введения для лечения лизосомной болезни накопления, ассоциированной со сниженным уровнем или активностью лизосомального фермента и к применению композиции. Предложена фармацевтическая композиция для интравентрикулярного введения для лечения лизосомной болезни накопления, ассоциированной со сниженным уровнем или активностью лизосомального фермента, причем указанная композиция содержит замещающий фермент для лизосомального фермента в концентрации 5 мг/мл или выше, до 50 мМ фосфата и имеет pH 5,5-7,0. А также применение композиции, содержащей замещающий фермент, для приготовления лекарственного средства для лечения лизосомной болезни накопления, ассоциированной со сниженным уровнем или активностью лизосомального фермента, причем указанный замещающий фермент присутствует в композиции в концентрации 5 мг/мл или выше, композиция содержит до 50 мМ фосфата при pH 5,5-7,0, и лекарственное средство предназначено для интравентрикулярного введения субъекту. Вышеописанная композиция эффективна для интравентрикулярного введения для лечения лизосомной болезни накопления, ассоциированной со сниженным уровнем или активностью лизосомального фермента, способствует эффективному диффундированию замещающего лизосомального фермента через поверхность мозга и проникновению в различные слои или области мозга, включая глубокие области мозга для эффективной доставки активных агентов в центральную нервную систему. 2 н. и 8 з.п. ф-лы, 192 ил., 28 табл.
Группа изобретений относится к медицине и касается стабильного состава для интратекального введения, содержащего белок арилсульфатазу A (ASA), полисорбат и фосфат. При этом указанный фосфат содержится в количестве не более 10 мМ. Группа изобретений также касается способа лечения болезни метахроматической лейкодистрофии, включающего этап интратекального введения нуждающемуся в этом субъекту указанного состава. Группа изобретений обеспечивает успешное интратекальное введение состава без возникновения значительной токсичности и иммунного ответа. 2 н. и 28 з.п. ф-лы, 9 пр., 46 табл., 56 ил.
Группа изобретений относится к медицине и касается стабильного состава для интратекального введения, содержащего белок идуронат-2-сульфатазу (I2S) в концентрации от 10 мг/мл до 150 мг/мл, при этом указанный состав содержит NaCl в концентрации 137-154 мМ и не более 50 мМ фосфата. Группа изобретений также касается способа лечения синдрома Хантера, включающего стадию интратекального введения субъекту, нуждающемуся в лечении, указанного состава; применения указанного состава для получения лекарственного средства для лечения синдрома Хантера. Группа изобретений обеспечивает повышение концентрации белка в составе для интратекальной доставки по сравнению с известными составами. 5 н. и 41 з.п. ф-лы, 64 ил., 27 табл., 9 пр.
ДОСТАВКА К ЦНС ЛЕЧЕБНЫХ АГЕНТОВ // 2626514
Группа изобретений относится к медицине и может быть использована для лечения лизосомных болезней накопления. Для этого осуществляют прямую доставку в ЦНС путем интратекального введения субъекту, страдающему от или предрасположенному к лизосомной болезни накопления, ассоциированной со снижением уровня или активности лизосомального фермента, композиции, содержащей замещающий фермент для замещения лизосомального фермента в концентрации выше примерно 5 мг/мл и до 50 мМ фосфата. Также предложены способы интратекальной доставки фермента, способы лечения синдрома Хантера, метахроматической лейкодистрофии, синдромов Санфилиппо типа А и типа В, лейкодистрофии глобоидных клеток. Группа изобретений позволяет осуществлять прямую доставку в ЦНС композиций, имеющих высокую концентрацию (более 5 мг/мл) замещающего лизосомального фермента и низкую концентрацию фосфата, не вызывая при этом существенных побочных эффектов. 11 н. и 62 з.п. ф-лы, 49 табл., 192 ил., 29 пр.
