Патенты автора ВАН Синь (US)

Изобретение относится к биотехнологии. Описан полинуклеотид для модуляции экспрессии гена гентингтина (HTT), содержащий последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи миРНК-дуплекса, где последовательность смысловой цепи содержит по меньшей мере 19 последовательных нуклеотидов из последовательности смысловой цепи SEQ ID NO:168 или 171 и последовательность антисмысловой цепи содержит по меньшей мере 19 последовательных нуклеотидов из последовательности антисмысловой цепи SEQ ID NO:7. Также описан полинуклеотид для модуляции экспрессии гена гентингтина (HTT), содержащий последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи миРНК-дуплекса, где последовательность смысловой цепи содержит по меньшей мере 19 смежных нуклеотидов из последовательности смысловой цепи SEQ ID NO:133 и последовательность антисмысловой цепи содержит по меньшей мере 19 смежных нуклеотидов из последовательности антисмысловой цепи SEQ ID NO:9. Также описан вирусный геном AAV для модуляции экспрессии гена гентингтина (HTT), содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, расположенную между двумя инвертированными концевыми повторами (ITR), кодирующую указанный полинуклеотид. Также представлены полинуклеотид для модуляции экспрессии гена HTT, содержащий любую из последовательностей SEQ ID NO:349, 368, 347. Также описана соответствующая частица рекомбинантного аденоассоциированного вируса. Представлена фармацевтическая композиция для лечения болезни Гентингтона (HD), содержащая указанный полинуклеотид, вирусный геном AAV или частицу рекомбинантного AAV и фармацевтически приемлемый наполнитель. Представлен соответствующий способ ингибирования экспрессии гена HTT, мРНК и/или белка в клетке и способ лечения болезни Гентингтона (HD) у индивида. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения болезни Гентингтона. 22 н. и 48 з.п. ф-лы, 27 табл., 8 пр.

Изобретение относится к нанопроволокам и устройствам с полупроводниковыми нанопроволоками

 


Наверх