Патенты принадлежащие ЭЛНИЛЭМ ФАРМАСЬЮТИКАЛЗ, ИНК. (US)
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии и медицины, в частности к конъюгату и фармацевтической композиции для ингибирования экспрессии ANGPTL3, а также способу ингибирования экспрессии ANGPTL 3 и способу лечения нарушений метаболизма липидов.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат для ингибирования экспрессии гена аполипопротеина C-III (APOC3), содержащий двухцепочечную рибонуклеиновую кислоту (дцРНК) и лиганд, фармацевтическую композицию для ингибирования экспрессии гена APOC3, способ ингибирования экспрессии APOC3 в клетке и способ лечения нарушения, опосредованного экспрессией APOC3.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая средство на основе двухнитевой РНК (dsRNA), которое ингибирует экспрессию гена Serpina1 (варианты), фармацевтическую композицию (варианты), выделенную человеческую клетку, способ ингибирования экспрессии Serpina1 в клетке in vitro, применение средства на основе dsRNA или фармацевтической композиции в производстве лекарственного средства для лечения субъекта, применение средства на основе dsRNA или фармацевтической композиции в производстве лекарственного средства для ингибирования развития гепатоцеллюлярной карциномы у субъекта с дефектным вариантом Serpina1, применение средства на основе dsRNA или фармацевтической композиции в производстве лекарственного средства для снижения накопления неправильно свернутого Serpina1 в печени субъекта с дефектным вариантом Serpina1, применение фармацевтической композиции, содержащей средство на основе dsRNA, которое ингибирует экспрессию гена Serpina1, в производстве лекарственного средства для лечения субъекта.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к двухцепочечной рибонуклеиновой кислоте (дцРНК) для ингибирования экспрессии ANGPTL3, а также к ее применению для ингибирования экспрессии ANGPTL3 в клетке и для лечения индивидуума с нарушением, на которое окажет благоприятное действие снижение экспрессии ANGPTL3.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к двухцепочечной рибонуклеиновой кислоте (dsRNA) для ингибирования экспрессии TMPRSS6, а также к композиции ее содержащей. Также раскрыт конъюгат для ингибирования экспрессии TMPRSS6, состоящий из двухцепочечной рибонуклеиновой кислоты (dsRNA) и лиганда.
Изобретение относится к биотехнологии. Описана двунитевая рибонуклеиновая кислота (днРНК) для ингибирования экспрессии ALAS1.
Изобретение относится к биохимии. Описано двухцепочечное средство для РНКи для ингибирования экспрессии транстиретина (TTR), содержащее смысловую цепь, комплементарную антисмысловой цепи, где указанная антисмысловая цепь содержит последовательность, комплементарный нуклеотидам 504-526 гена транстиретина (TTR) (SEQ ID NO:1), где смысловая цепь имеет длину 21 нуклеотид, а антисмысловая цепь имеет длину 23 нуклеотида.
Изобретение относится к биохимии. Описана двухцепочечная рибонуклеиновая кислота (дцРНК) для ингибирования экспрессии гена АРОС3, где указанная дцРНК содержит (а) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GcuuAAAAGGGAcAGuAuudTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности AAuACUGUCCCUUUuAAGCdTsdT; (b) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GCUUAAAAGGGACAGUAUUdTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности AAUACUGUCCCUUUUAAGCdTsdT, (c) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GfcUfuAfaAfaGfgGfaCfaGfuAfuUfdTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности aAfuAfcUfgUfcCfcUfuUfuAfaGfcdTsdT, или (d) смысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности GcuuAAAAGGGAcAGuAuudTsdT, и антисмысловую цепь, состоящую из нуклеотидной последовательности AAuACuGUCCCuuuuAagcdTsdT, где нуклеотиды, обозначенные строчными буквами, представляют собой 2'-О-метилнуклеотиды; Gf, Af, Uf и Cf представляют собой 2'-фторнуклеотиды; и s представляет собой фосфоротиоатную связь.
РНКи-ИНГИБИРОВАНИЕ РЕПЛИКАЦИИ ВИРУСА ГРИППА // 2448974
