Патенты принадлежащие ДЖЕНЗИМ КОРПОРЕЙШН (US)

Изобретение относится к биотехнологии, а именно к способу биологического производства рекомбинантного терапевтического белка. Способ предусматривает наличие системы, обеспечивающей течение первого объема жидкости, содержащей рекомбинантный терапевтический белок, из первого сосуда во второй сосуд через объем стерилизующего газа, содержащийся в верхней части второго сосуда, и очистку рекомбинантного терапевтического белка путем обеспечения течения второго объема жидкости, содержащей рекомбинантный терапевтический белок из второго сосуда в, по меньшей мере, одну хроматографическую колонку и/или по меньшей мере одну хроматографическую мембрану, с получением рекомбинантного терапевтического белка.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к средству для RNAi, содержащему первую нить и вторую нить, где первая нить и вторая нить образуют дуплекс, первая нить содержит направляющую область и вторая нить содержит область, не являющуюся направляющей, а также к содержащей его экспрессионной конструкции, вектору, клетке и частице.

Изобретение относится к способам получения рекомбинантного белка и его выделения (варианты). Способ включает помещение рекомбинантных клеток млекопитающих в несколько культуральных сред последовательно для получения первой, второй и третьей культур клеток, а также для получения культуры клеток-продуцентов, при этом в культивировании используются перфузионный биореактор, производственный биореактор и замороженный клеточный банк, содержащий рекомбинантные клетки.

Группа изобретений относится к биотехнологии и клеточной биологии, а именно к прогнозированию влияния концентрации сенсибилизирующего средства на жизнеспособность клеток и прогнозированию жизнеспособности клеток в промышленном биореакторе.

Изобретение относится к способам осуществления хроматографии с использованием гамма-облученной хроматографической смолы, с целью очистки рекомбинантного белка, включающий: (a) получение хроматографической колонки, содержащей гамма-облученную катионообменную и/или анионообменную хроматографическую смолу; (b) осуществление первого цикла хроматографии через колонки, где первый цикл хроматографии включает восстановление связывающей способности гамма-облученной катионообменной и/или анионообменной хроматографической смолы путем подвергания гамма-облученной катионообменной и/или анионообменной хроматографической смолы воздействию денатурирующего буфера, содержащего одно или более из мочевины, гидрохлорида гуанидина и Triton™ X-100; и (c) осуществление по меньшей мере одного дополнительного цикла хроматографии через колонку, где указанную колонку подвергают воздействию указанного денатурирующего буфера в течение каждого из по меньшей мере одного дополнительного цикла хроматографии, и где скорость потока, объем и концентрация денатурирующего буфера выбраны такими, что имеет место по существу восстановление связывающей способности, потерянной по причине гамма-облучения катионообменной и/или анионообменной хроматографической смолы.

Изобретение относится к области биотехнологии и биохимии, конкретно к способу количественного определения содержания полипептида, содержащего участок константной области тяжелой цепи антитела, в образце с использованием масс-спектрометрии.

Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены способы лечения болезни Гоше у пациента, который является быстрым метаболизатором по CYP2D6 с легкой степенью печеночной недостаточности или с умеренной или тяжелой степенью почечной недостаточности.

Изобретение относится к лечению синдрома WHIM. Способ лечения или профилактики синдрома WHIM у человека, нуждающегося в этом, включает введение указанному человеку антагониста CXCR4 в количестве, эффективном для лечения или профилактики синдрома WHIM, согласно изобретению антагонистом CXCR4 является N-[4-(11-сульфоксо-1,4,7-триазациклотетрадеканил)-1,4-фениленбис(метилен)]-2-(аминометил)пиридин или его фармацевтически приемлемая соль или металлокомплекс.

Изобретение относится к способам улучшенного определения абсолютного количества без использования меток для полипептидов, присутствующих в небольшом количестве, в образце, содержащем другой полипептид, присутствующий в относительно большом количестве, посредством анализа с помощью жидкостной хроматографии/масс–спектрометрии пептидных продуктов, полученных из простых или сложных смесей полипептидов.

Изобретение относится к биотехнологии, в частности к производству терапевтических белков. В данном документе предлагаются интегрированные непрерывные способы биопроизводства для получения терапевтического белкового лекарственного вещества.

Изобретение относится к области биотехнологии и вирусологии. Описаны способы серотипирования и/или определения гетерогенности вирусной частицы с помощью определения массы, в частности, с помощью применения жидкостной хроматографии/масс-спектрометрии (LC/MS) или жидкостной хроматографии/масс-спектрометрии-масс-спектрометрии (LC/MS/MS).

Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложен рекомбинантный аденоассоциированный вирус (rAAV) для лечения остеоартрита (OA), содержащий вектор rAAV с последовательностью нуклеиновой кислоты, кодирующей полипептид собачьей гиалуронсинтазы 2 (HAS2), функционально связанной с промотором.

Изобретение относится к способам очистки полипептида, содержащего Fc-область (например, антитела), посредством хроматографии на основе связывания с белком А. В способе очистки полипептида, содержащего Fc-область, применяют промывочный раствор, содержащий бензоатную соль и/или бензиловый спирт, при проведении хроматографии на основе связывания с белком А.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к композиции для лечения врожденного амавроза Лебера, связанного с глубокой интронной мутацией в гене CEP290 индивидуума на основе системы CRISPR-Cas, где Cas-белок расщепляет кассету экспрессии Cas, тем самым снижая экспрессию Cas-белка, а также к способу лечения врожденного амавроза Лебера с ее использованием.

Группа изобретений относится к области медицины, а именно к гематологии и наследственным заболеваниям, и предназначена для лечения субъектов, имеющих заболевания, ассоциированные с Serpinc1. Для предотвращения по меньшей мере одного симптома гемофилии у субъекта, у которого имеется гемофилия A или гемофилия B, подкожно вводят субъекту, нуждающемуся в этом, дозу от 50 мг до 90 мг молекулы двухцепочечной рибонуклеиновой кислоты (дцРНК) один раз в месяц.

Группа изобретений относится к области биотехнологии и касается способов фильтрации текучей среды, содержащей рекомбинантный белок, для удаления вирусов. Для этого осуществляют обработку текучей среды, содержащей рекомбинантный белок, в системе, включающей первую систему с замкнутым контуром, содержащую блок фильтрации в тангенциальном потоке (TFF), и вторую систему с замкнутым контуром, содержащую блок фильтрации в отношении вирусов в тангенциальном потоке (TFVF).

Изобретение относится к соединению, имеющему структуру формулы (VII), или к его фармацевтически приемлемой соли, где пунктирные линии представляют необязательные двойные связи и p равняется 1; n равняется 1; X2 представляет собой N; каждый из X3, X4 и X5 независимо выбран из CR7, где каждый R7 независимо выбран из группы, состоящей из H, (C1-C10)алкила, (C3-C10)циклоалкила, (C3-C5)гетероциклоалкила, что означает неароматическую группу с 4-7 атомами, которые образуют одно кольцо, где 3-5 атомов кольца являются атомами углерода, а остальные атомы кольца выбраны из группы, состоящей из атомов азота и кислорода, (C2-C5)гетероарила, в котором от 1 до 3 гетероатомов выбраны из группы, состоящей из атомов азота и кислорода, (C1-C10)алкил-C(O)O-, (C1-C10)алкокси-, (C1-C10)алкокси-(C2-C9)гетероциклоалкила, R8-(C1-C10)алкила-, R8-(C3-C4)гетероциклоалкила, что означает неароматическую группу с 4-6 атомами, которые образуют одно кольцо, где 3-4 атома кольца являются атомами углерода, а остальные атомы кольца выбраны из группы, состоящей из атомов азота, моноциклического R8-(C2-C9)гетероарила, в котором 1-3 гетероатома выбраны из группы, состоящей из атомов азота и кислорода, R8-(C2-C10)алкинила, R8-C(O)-, R8-(C1-C10)алкокси-, (C3)гетероциклоалкил-O-, что означает неароматическую группу с 4 атомами, которые образуют одно кольцо, где 3 атома кольца являются атомами углерода, а остальные атомы кольца выбраны из кислорода, R8-(C2-C9)гетероциклоалкил-O-, что означает неароматическую группу с 4 атомами, которые образуют одно кольцо, где 3 атома кольца являются атомами углерода, а остальные атомы кольца выбраны из группы, состоящей из атомов азота и кислорода, галогена, циано, H2N-, (CH3)HN-, (CH3)2N-, F3C-, F2HC-, CH3F2C-, FH2C-, CH3FHC-, (CH3)2FC-; где каждый R8 независимо выбран из группы, состоящей из H, (C1-C10)алкила, (C3-C5)гетероциклоалкила, что означает неароматическую группу из 4-6 атомов, которые образуют одно кольцо, где 3-5 атомов кольца являются атомами углерода, а остальные атомы кольца выбраны из атомов азота, (C1-C10)алкил-C(O)O-, (C1-C10)алкокси-, HO-, галогена, (CH3)2N- и H2N-; где каждый (C2-C9)гетероарил или (C2-C9)гетероциклоалкил дополнительно необязательно замещен одной-двумя группами, выбранными из (C1-C10)алкила, HO-, галогена или H2N-; каждый из T1, T2 и T3 независимо выбран из CR10, где каждый R10 независимо выбран из группы, состоящей из H, (C1-C10)алкила, (C3-C10)циклоалкила, (C1-C10)алкокси-, HO-, галогена; где каждый (C1-C10)алкил и (C3-C10)циклоалкил дополнительно необязательно замещен одной-двумя группами, выбранными из (C1-C10)алкила, (C3-C10)циклоалкила, (C1-C10)алкокси-, HO-, галогена или H2N-; Y1 представляет собой O; R1 и R2 независимо выбраны из группы, состоящей из H, (C1-C10)алкила, (C1-C10)алкокси- и HO-; R5 отсутствует или выбран из группы, состоящей из H, (C1-C10)алкила и (C3-C10)циклоалкила, при этом когда пунктирные линии на Y1 представляют собой двойную связь, то R5 отсутствует; и R6 выбран из группы, состоящей из (C1-C10)алкила, (C3-C10)циклоалкила, (C1-C10)алкиламина, ((C1-C10)алкил)2амина, R14-(C3-C10)циклоалкила, R14-(C6)арила, R14-(C3-C7)гетероарила, в котором от 1 до 2 гетероатомов выбраны из группы, состоящей из атомов азота, серы и кислорода, и R14-(C1-C10)алкиламина; где каждый R14 независимо выбран из группы, состоящей из H, (C1-C10)алкила, (C3-C10)циклоалкила, (C6)гетероциклоалкила, что означает неароматическую группу с 6 атомами, которые образуют одно кольцо, в котором 4 атома кольца представляют собой атомы углерода, а остальные из атомы кольца выбраны из группы, состоящей из атомов азота и кислорода, (C1-C10)алкиламина, ((C1-C10)алкил)2амина, (C1-C10)алкокси-, F2HC-O-, галогена, (CH3)2N-, F3C-C(O)-, F3C- и F2HC-; где каждый (C1-C10)алкил, (C6)арил или (C3-C10)циклоалкил дополнительно необязательно замещен одной-двумя группами, выбранными из (C1-C10)алкила, (C3-C10)циклоалкила или галогена; и каждый из Z1 независимо выбран из H, галогена и (C1-C10)алкила; Y2 представляет собой O, S, NR17 или CR17R18, где R17 отсутствует или каждый из R17 и R18 независимо выбран из H или (C1-C10)алкила.

Группа изобретений относится к области медицины, а именно к офтальмологии, и предназначена для лечения глазного расстройства, связанного с трабекулярной сетью глаза. Способ доставки нуклеиновой кислоты в трабекулярную сеть глаза млекопитающего включает введение частицы AAV серотипа 2 (AAV2), содержащей вектор rAAV, в глаз млекопитающего.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая самокомплементарный аденоассоциированный вирусный(scAAV) вектор для модулирования двигательной функции у субъекта, рекомбинантный AAV вирион, композицию, содержащую вышеуказанный AAV вирион, способ модулирования двигательной функции у субъекта с нарушением двигательных нейронов, способ обеспечения белком SMN субъекта, применение рекомбинантного AAV вириона при изготовлении лекарственного средства для модулирования двигательной функции у субъекта с нарушением двигательных нейронов и применение рекомбинантного AAV вириона при изготовлении лекарственного средства для обеспечения белком SMN клеток субъекта, страдающего спинальной мышечной атрофией (SMA).

Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую альфа- и бета-субъединицы N-ацетилглюкозамин-1-фосфаттрансферазы (GNPTAB), и по меньшей мере один инвертированный концевой повтор (ITR) AAV.

Изобретение относится к пригодному в медицине конъюгату, выбранному из: Ac-(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-(RXRRBR)2XFD(d-Glu)(PMO)E(PMO)G(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFKG(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFK(d-Glu)(PMO)E(PMO)G(PMO), Ac-(d-Glu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFKG, Ac-(dGlu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFKG(PMO), Ac-(RXRRBR)2XE(PMO)G(PMO), Ac-(d-Glu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-(d-Glu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFK(d-Glu)(PMO)E(PMO)G(PMO) и Ac-(RXRRBR)2XE(PMO)G(PMO), Ac-(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), где Ac - ацетил, R - D-аргинин, X - 6-аминогексановая кислота, B - β-аланин, E - глутаминовая кислота, G - глицин, d-Glu - D-глутаминовая кислота, D - аспарагиновая кислота, K - лизин, F - фенилаланин, PMO - олигонуклеотид из 15-30 субъединиц формулы:,где B выбран из C, G, A или T, последовательность PMO выбрана из SEQ ID NO: 85.

Изобретение относится к области биотехнологии. Изобретение представляет собой способ тестирования присутствия контаминанта в первой или второй жидкой культуральной среде, исходном материале, используемом для получения первой или второй жидкой культуральной среды, или источнике клетки млекопитающего, содержащей нуклеиновую кислоту, которая кодирует рекомбинантный белок, где способ включает: обеспечение многолуночного планшета, инкубацию многолуночного планшета, выявление рекомбинантного белка в клетке млекопитающего или в первой и/или второй жидкой культуральной среде; сравнение количества рекомбинантного белка, идентификацию первой или второй жидкой культуральной среды, исходного материала, используемого для получения первой или второй жидкой культуральной среды, или источника клетки млекопитающего, как содержащего контаминант, когда уровень продуцируемого рекомбинантного белка ниже эталонного уровня.

Изобретение относится к области биотехнологии. Предложен выделенный связывающий белок, который избирательно связывается с TGFβ1.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к белку, который специфически связывается с TGFβ1, и может быть использовано в медицине. Белок, связывающийся с TGFβ1, представляет собой IgG или Fab-фрагмент IgG и может быть использован в терапевтических и диагностических целях.

Изобретение относится к области сохранения биологических объектов, в частности к сохранению клеток крови для создания банков крови. Способ создания банков замороженных клеток со сверхвысокой плотностью предусматривает культивирование в условиях перфузии, которое позволяет получать культуры клеток со сверхвысокой плотностью.
 // 

Группа изобретений относится к биотехнологии и биологическому производству рекомбинантных белков и антител. Предложены способ контроля образования дисульфидных связей между полипептидами получаемого с помощью биологического способа мультимерного белка и способ контроля доли молекул полуантител в растворе, содержащем совокупность молекул антител.

Группа изобретений относится к области медицины, а именно к офтальмологии, и предназначена для лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего. Способ лечения MYOC-глаукомы включает введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащего вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4, усеченный RSPO1, усеченный RSPO2, усеченный RSPO3 или усеченный RSPO4.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к биотехнологическому производству рекомбинантных белков. Способ предотвращения контаминации системы предусматривает процессы выделения и связанное с ними аппаратное оборудование для обеспечения возможности выделения потоков текучей среды из системы, например стерильного технологического сосуда, которая содержит стерильный технологический поток.

Изобретение относится к области биотехнологии, а именно к способам культивирования клетки яичника китайского хомячка (СНО). Способ включает перфузионное культивирование CHO клетки, содержащей нуклеиновую кислоту, кодирующую рекомбинантный белок, в условиях, достаточных для получения рекомбинантного белка, в жидкой среде, содержащей полоксамер-188 в концентрации 1,8 г/л или более 1,8 г/л.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат антитела или его антигенсвязывающего фрагмента и цитотоксина для доставки цитотоксина субъекту (варианты), композицию для терапевтического применения, содержащую вышеуказанный конъюгат, способ лечения нуждающегося в этом пациента, включающий введение эффективного количества композиции, выделенный полинуклеотид, кодирующий антитело для получения вышеуказанного конъюгата, вектор экспрессии, клетку-хозяина для продуцирования вышеуказанного конъюгата, способ получения конъюгата, конъюгат антитело-лекарственное средство для доставки группы лекарственного средства субъекту.

Изобретение относится к области биотехнологии. Изобретение представляет собой способ культивирования клетки млекопитающего, при этом способ предусматривает: обеспечение многолуночного планшета, содержащего по меньшей мере одну лунку, содержащую клетку млекопитающего, помещенную в первую жидкую культуральную среду, причем первая жидкая культуральная среда занимает от приблизительно 5% до приблизительно 70% объема лунки; инкубирование многолуночного планшета в течение некоторого периода времени при от приблизительно 31°C до 40°C и с перемешиванием вращением со скоростью от приблизительно 320 оборотов в минуту (об/мин) до приблизительно 500 об/мин; и непрерывно или периодически, в течение этого периода времени, удаление первого объема первой жидкой культуральной среды и добавление к первой жидкой культуральной среде второго объема второй жидкой культуральной среды, причем первый и второй объемы являются приблизительно равными, где: многолуночный планшет инкубируют в течение периода времени более 7 дней и в 1-3 день инкубации, в каждый 24-часовой период, первый объем удаляемой первой жидкой культуральной среды и второй объем добавляемой второй жидкой культуральной среды составляют от приблизительно 30% до приблизительно 50% объема первой жидкой культуральной среды; в 4-6 день инкубации, в каждый 24-часовой период, первый объем удаляемой первой жидкой культуральной среды и второй объем добавляемой второй жидкой культуральной среды составляют от приблизительно 40% до приблизительно 70% объема первой жидкой культуральной среды; и в 7 день и при дальнейшей инкубации, в каждый 24-часовой период, первый объем удаляемой первой жидкой культуральной среды и второй объем добавляемой второй жидкой культуральной среды составляют от приблизительно 90% до приблизительно 150% объема первой жидкой культуральной среды.

Изобретение относится к биохимии. Описано выделенное антитело или его антигенсвязывающий фрагмент для доставки цитотоксина, содержащие домен CH1 IgG, где домен CH1 IgG содержит остаток аспарагина в положении аминокислоты 114 в соответствии с нумерацией Kabat, где боковая цепь указанного остатка аспарагина связана с гликаном.

Изобретение относится к области биотехнологии и молекулярной биологии. Предложено применение вириона рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), который содержит полинуклеотид, который кодирует растворимый белок, который содержит домен VEGFR-1 (Flt-1), способный модулировать активность VEGF, при получении композиции для лечения дегенерации желтого пятна у субъекта-человека посредством доставки не более 2×109 вирионов rAAV в глаз страдающего указанным заболеванием субъекта.

Группа изобретений относится к области биотехнологии. Предложен способ получения рекомбинантного белка и его выделения (варианты).

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению слитых белков, связывающихся с PDGF и VEGF, и рекомбинантных вирусных частиц, кодирующих слитые белки, и может быть использовано в медицине.

Изобретение относится к биотехнологии. Описано средство на основе двухцепочечной рибонуклеиновой кислоты (дцРНК) для ингибирования экспрессии серпина c1, где указанное средство на основе дцРНК содержит смысловую цепь и антисмысловую цепь, где указанная антисмысловая цепь содержит область комплементарности, которая содержит по меньшей мере 19 последовательно расположенных нуклеотидов, отличающихся не более чем на 3 нуклеотида от нуклеотидной последовательности 5’-UUGAAGUAAAUGGUGUUAACCAG-3’(SEQ ID NO: 562), где указанная смысловая цепь независимо имеет длину по меньшей мере 19 нуклеотидов и где лиганд, включающий одно или более производных N-ацетилгалактозамина (GalNAc), конъюгирован с 3’-концом указанной смысловой цепи указанного средства на основе дцРНК.

Изобретение относится к способу снижения бионагрузки аффинной хроматографической смолы, включающему подвергание контейнера, включающего композицию, содержащую аффинную хроматографическую смолу и по меньшей мере один антиоксидант, воздействию дозы гамма-излучения между приблизительно 15 кГр и приблизительно 45 кГр, где по меньшей мере один антиоксидант присутствует в количестве, достаточном для снижения утраты связывающей способности хроматографической смолы после воздействия дозы гамма-излучения.

Изобретение относится к способам осуществления хроматографии с использованием гамма-облученной хроматографической смолы, включающим получение хроматографической колонки, включающей гамма-облученную хроматографическую смолу; осуществление первого цикла хроматографии с помощью колонки, где цикл включает восстановление связывающей способности гамма-облученной анионообменной хроматографической смолы путем подвергания гамма-облученной анионообменной хроматографической смолы воздействию денатурирующего буфера; и осуществление по меньшей мере одного дополнительного цикла хроматографии с помощью колонки.

Представленное изобретение относится к способу получения вируса герпеса, включающему культивирование клетки, инфицированной указанным вирусом герпеса, в культуре клеток, которая содержит ауринтрикарбоновую кислоту и эмбриональную телячью сыворотку.

Изобретение относится к медицине, в частности онкологии, и может быть использовано для увеличения эффективности терапевтического белка у субъекта. Для этого способ включает введение субъекту эффективного количества метотрексата, где метотрексат вводят индивидууму в эффективном количестве в одном цикле, где один цикл метотрексата состоит из 1 дня введения метотрексата или 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10 или 11 последовательных дней приема метотрексата.

Группа изобретений относится к биотехнологии. Предложены способы формирования без центрифугирования банка замороженных клеток млекопитающих с высокой плотностью (варианты).

Изобретение относится к медицине, а именно к терапии, и касается лечения лизосомных болезней накопления. Для этого осуществляют внутрижелудочковое введение фермента, этиологическая недостаточность которого имеется при данном заболевании.

Настоящее изобретение относится к иммунологии. Предложены антитело и его антигенсвязывающий фрагмент, способные связываться с CXCR3, а также содержащие их конъюгат и фармацевтическая композиция.

Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ лечения или предотвращения миотонической дистрофии типа 1 (DM1) у индивидуума.
© Патентный поиск, поиск патентов на изобретения - FindPatent.RU 2012-2024
Политика конфиденциальности
Наверх