Патенты принадлежащие ДЗЕ ЮНИВЕРСИТИ ОФ НОРТ КАРОЛИНА ЭТ ЧЕПЕЛ ХИЛЛ (US)
Настоящая группа изобретений относится к биотехнологии. Представлены: полинуклеотид, содержащий нуклеотидную последовательность, кодирующую полипептид PPT1 или его фрагмент, экспрессионная кассета, экспрессионный вектор, трансформированная клетка, фармацевтическая композиция, способы их применения для доставки ORF CLN1 в клетку или субъекту и способу лечения расстройства, связанного с аберрантной экспрессией гена CLN1 или аберрантной активностью продукта гена CLN1 у субъекта.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к генетическим конструкциям для экспрессии мини-дистрофина человека, и может быть использовано в медицине для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) или другого мышечного заболевания, связанного с мутациями в гене DMD.
Изобретение относится к биотехнологии. Представлен парвовирусный капсидный белок, содержащий аминокислотную последовательность капсидного белка, происходящего от серотипа аденоассоциированного вируса (AAV) или любого другого парвовируса с икосаэдрической капсидной структурой Т=1, где петля вариабельной области 1 (VR1), содержащая аминокислотные остатки 258-272 капсидного белка AAV1 или соответствующие аминокислотные остатки другого AAV или парвовирусного капсидного белка, модифицируют путем делеции и/или замены одного или более аминокислотных остатков, что будет приводить к дестабилизации области петли из-за нацеленной деструкции паттернов водородных связей, создаваемых этими остатками, и где капсидный белок, содержащий такую модификацию, придает вирусному вектору, содержащему капсидный белок: а) повышенную эффективность трансдукции; и/или b) измененную эффективность тканеспецифичной трансдукции, приводящую к повышенной трансдукции в одной ткани по сравнению с другой тканью; по сравнению с вирусным вектором, включающим капсидный белок, который не содержит такую модификацию.
Изобретение относится к химерным капсидам AAV, нацеленным на центральную нервную систему, к содержащим их вирусным векторам и к способам применения векторов для нацеливания на центральную нервную систему.
ХИМЕРНЫЕ МОЛЕКУЛЫ ФАКТОРА VII // 2563231
Группа изобретений относится к медицине, а именно к гематологии и может быть использована при лечении расстройств, ассоциированных с кровотечением. Способ по изобретению включает введение субъекту химерного полипептида фактора VIIa, где указанный химерный полипептид фактора VIIa включает домен EGF-2 и каталитический домен фактора VII; домен GLA, выбранный из группы, состоящей из домена GLA фактора VII, домена GLA фактора IX и домена GLA белка S; и домен EGF-1, выбранный из группы, состоящей из домена EGF-1 фактора IX и домена EGF-1 белка S.
