Патенты принадлежащие СИНАДЖЕВА БАЙОФАРМА КОРП (US)
ФЕРМЕНТ ЛИЗОСОМАЛЬНОЙ БОЛЕЗНИ НАКОПЛЕНИЯ // 2741116
Изобретение относится к биотехнологии и медицине и представляет собой выделенный рекомбинантный гликопротеин лизосомальной кислой липазы человека (рГЛКЛЧ), причем рГЛКЛЧ по существу состоит из аминокислотной последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO:2, SEQ ID NO:3, SEQ ID NO:4 и SEQ ID NO:19, с N-гликанами, связанными с аспарагиновыми остатками (Asn), которые соответствуют Asn36, Asn101, Asn161, Asn273 и Asn321 последовательности SEQ ID NO:1, при условии, если N-гликаны не содержат сиаловой кислоты или фукозы, и при условии, если рГЛКЛЧ не содержат O-гликанов, и где N-гликаны, связанные с Asn остатками, которые соответствуют Asn36, Asn101, Asn161, Asn273 и Asn321 последовательности SEQ ID NO:1, представляют собой: a) в положении Asn36, GlcNAc4Man3GlcNAc2, или Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2; b) в положении Asn101, Phos2Man7GlcNAc2; b) в положении Asn161, Phos1Man6GlcNAc2; GlcNAc1Phos1Man6GlcNAc2; Man3GlcNAc2; GlcNAc2Man3GlcNAc2; GlcNAc3Man3GlcNAc2; GlcNAc4Man3GlcNAc2; или Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2; c) в положении Asn273, Man7GlcNAc2; Man8GlcNAc2; Man9GlcNAc2; Phos1Man8GlcNAc2; или Phos1Man9GlcNAc2; и d) в положении Asn321, GlcNAc2Man3GlcNAc2; GlcNAc3Man3GlcNAc2; GlcNAc4Man3GlcNAc2; Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2; GlcNAc5Man3GlcNAc2; Gal1GlcNAc5Man3GlcNAc2; GlcNAc6Man3GlcNAc2; или Gal1GlcNAc6Man3GlcNAc2; где Man = манноза, GlcNAc = N-ацетилглюкозамин, Phos = фосфат, и Gal = галактоза.
ФЕРМЕНТ ЛИЗОСОМАЛЬНОЙ БОЛЕЗНИ НАКОПЛЕНИЯ // 2575074
Изобретение относится к биохимии и представляет собой фармацевтический состав для лечения состояний, вызванных дефицитом лизосомальной кислой липазы, включающий выделенную рекомбинантную лизосомальную кислую липазу человека, включающую SEQ ID NO: 2, и фармацевтически приемлемый носитель, растворитель или эксципиент, где фармацевтический состав представляет собой водный раствор, который имеет pH между примерно 5,6 и примерно 6,2 или pH 5,9±0,2, и при этом ЛКЛ является N-присоединенным гликозилированным в положении Asn15, Asn80, Asn140, Asn252 и Asn300 последовательности SEQ ID NO: 2 и включает определенный N-связанный профиль гликозилирования.
